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2022-09-20 10:35:21
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X-ALD治疗药物Leriglitazone已向欧洲药品管理局提交上市许可申请
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2022年9月14日, Minoryx Therapeutics公司宣布,其用于治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)成年男性患者的药物Leriglitazone已向欧洲药品管理局(EMA)提交上市许可申请(MAA),目前正在接受人用医药产品委员会(CHMP)的审查。2020年9月,曙方医药与Minoryx达成独家授权协议,获得Leriglitazone治疗X-ALD在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。


Leriglitazone是Minoryx开发的一款创新的可穿透血脑屏障的选择性PPAR-γ激动剂。此次上市许可申请是基于一项在欧洲和美国开展的116名X-ALD成年男性患者的双盲、安慰剂对照关键临床试验(ADVANCE)的数据。研究发现,Leriglitazone减少了脑病变的进展和cALD的发生率以及脊髓病症状的进展,如平衡能力恶化等。这些数据得到了ADVANCE正在进行的开放标签扩展试验,以及一项评估Leriglitazone在cALD男孩中疗效的开放标签注册试验NEXUS的支持。ADVANCE研究的结果已在美国神经病学协会(AAN) 2021年会上发表。


X-ALD是一种罕见的遗传性神经退行性疾病。患者会在成年后逐渐发展成慢性的、高度衰弱的肾上腺脊髓神经病。无论是儿童还是成人患者,其面临的最大风险都是进展为急性脑型(cALD),它会导致侵袭性脑炎症,并使患者在2-4年内永久残疾,甚至死亡。


Minoryx首席执行官Marc Martinell表示此次的申报提交是该药物在欧盟批准和商业化进程的重要里程碑,“如果获得批准,Leriglitazone将成为成人X-ALD患者的治疗首选。同时,在 EMA审查期间,Minoryx将继续研究该药物在更广泛X-ALD患者群体中的获益。”


此前,Leriglitazone已被FDA和EMA授予孤儿药地位,并获FDA治疗X-ALD的快速通道和罕见儿科疾病药物认定。Minoryx目前正在与FDA讨论,以确定未来其在美国获批路径的下一步举措。