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2022-10-28 16:24:24
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杜氏肌营养不良新药Vamorolone完成在美国的新药上市申请
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2022年10月27日,Santhera制药与ReveraGen生物医药宣布已经完成向美国食品药品管理局(FDA)滚动提交新药上市申请(NDA),寻求vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的优先审评。如果获得批准,vamorolone将于2023年下半年在美国上市。2022年1月,曙方医药与Santhera制药达成独家授权协议,获得vamorolone在大中华区用于DMD及其他罕见病适应症的开发和商业化权益。


NDA提交的核心是来自一项关键2b期临床试验(VISION-DMD)的积极数据,该研究包括,(1)24周时间评估vamorolone(2毫克/公斤/天和6毫克/公斤/天)与泼尼松(0.75毫克/公斤/天)和安慰剂对比的有效性和安全性;然后是(2)24周时间评估疗效的维持情况并收集更多的长期安全性和耐受性数据。此外,申请文件还包括4项开放标签研究(包括扩展研究)的数据以及一项外部对照研究,vamorolone的试验剂量包括2毫克/公斤/天和6毫克/公斤/天,总治疗期长达30个月。


随着NDA滚动提交的完成,Santhera和ReveraGen也申请了优先审评。通常情况下,在收到文件60天内,FDA将通知是否授予优先审评。优先审评资格认定意味着FDA的目标是在6个月内对申请作出是否批准的行动(相较于常规审评的10个月),这将使得预期的批准时间最早为2023年年中。


在欧洲,Santhera已于2022年9月向欧洲药品管理局(EMA)提交了上市许可申请(MAA),寻求vamorolone在欧盟以及挪威、列支敦士登和冰岛的上市批准。


Vamorolone在美国和欧洲被授予治疗DMD的孤儿药认定,并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定,及英国药监局(MHRA)的潜力创新药物(PIM)认定。


2022年1月4日,曙方医药与Santhera制药宣布就vamorolone达成独家授权协议,曙方医药获得vamorolone在大中华区(包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾)用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益。


关于Vamorolone

Vamorolone是一款在研候选药物,其作用结合的受体与糖皮质激素作用结合的受体相同,但改变了其下游活性,因此被认为是一种解离型抗炎药。这种机制显示出vamorolone具有疗效与激素安全性问题“分离”的潜力,因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。在关键临床试验VISION-DMD中,与安慰剂相比,vamorolone组在治疗24周后达到主要终点——由卧位至站立所需时间(TTSTAND)与安慰剂组相比差异有统计学意义(p=0.002)。同时,vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比,最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏,不良事件的严重程度一般为轻至中度。Vamorolone是一款处于研究阶段的药物,目前尚未获任何卫生监管部门批准使用。


关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病,几乎只影响男性。DMD为炎症性疾病,炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化,临床表现为进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力,丧失自我进食能力,开始辅助通气,以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭,DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案。


关于曙方医药

曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业,治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式,为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年,获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。


2020年9月,曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议,获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2021年7月,曙方医药与和誉医药达成独家授权协议,获得ABSK021用于非肿瘤神经系统罕见病适应症在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发、生产和商业化权益。2022年1月,曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议,获得vamorolone用于杜氏肌营养不良(DMD)及其他罕见病适应症在大中华区的独家开发和商业化权益。


曙方医药网站:www.sperogenix.com


关于Santhera制药

Santhera制药是一家瑞士专科制药公司,专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化,这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可,vamorolone是一款具有新作用模式的解离性类固醇,在一项针对杜氏肌营养不良患者的关键临床试验中作为糖皮质激素标准治疗的替代方案进行了研究。Santhera已经向美国FDA提交了vamorolone治疗DMD的新药上市申请,并已向欧洲EMA提交了上市许可申请。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化(CF)及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。Santhera已将其首款获批产品Raxone®(艾地苯醌)用于治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团。


Santhera制药网站:www.santhera.com


参考资料:

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