http://www.sperogenix.com/always0.8http://www.sperogenix.com/rare_diseasesdaily0.8http://www.sperogenix.com/illnessdaily0.8http://www.sperogenix.com/newshourly0.8http://www.sperogenix.com/dutydaily0.5http://www.sperogenix.com/joindaily0.5http://www.sperogenix.com/contactweekly0.5http://www.sperogenix.com/rare_diseases?id=5e0af5b083572f7498202edf2023-06-21T02:17:57.000Zweekly0.5什么是罕见病 Rare Diseases rare_diseases cnPressRelease, Blog2023-06-21 10:17:57什么是罕见病 Rare Diseases rare_diseases || ''罕见病是相对于常见病和多发病而言的一种概念，是指那些患病人数较少、非常少见的疾病，罕见病大部分是慢性、渐进性疾病，往往危及生命。 全世界目前已知的罕见病有7000多种，约10%的罕见病有已经批准上市的治疗药物，其中部分已在中国大陆境内上市。 罕见病患者和家庭常面临误诊漏诊、缺少针对性治疗药物、治疗经济负担沉重、缺乏长期疾病管理等困境，罕见病领域存在巨大的未满足医疗需求。 罕见病是相对于常见病和多发病而言的一种概念，是指那些患病人数较少、非常少见的疾病，罕见病大部分是慢性、渐进性疾病，往往危及生命。 全世界目前已知的罕见病有7000多种，约10%的罕见病有已经批准上市的治疗药物，其中部分已在中国大陆境内上市。 罕见病患者和家庭常面临误诊漏诊、缺少针对性治疗药物、治疗经济负担沉重、缺乏长期疾病管理等困境，罕见病领域存在巨大的未满足医疗需求。 http://www.sperogenix.com/duty/5e0af69d83572f7498202ee02023-06-21T02:40:33.000Zweekly0.5赋能罕见病社群 duty cnPressRelease, Blog2023-06-21 10:40:33赋能罕见病社群 duty || ''曙方医药坚持以患者为中心，为患者社群赋能。 曙方医药坚持以患者为中心，为患者社群赋能。 我们不仅仅关注患者的药物需求，更试图与患者群体紧密合作，共同应对罕见病患者在就诊、治疗、康复、支付等健康全流程中面临的挑战。 罕见病患者组织是我们重要的合作伙伴，我们支持和帮助患者组织提升能力、链接资源，促进患者组织持续健康发展。 http://www.sperogenix.com/news/5e0afb4883572f7498202ee32020-09-23T01:16:48.000Zweekly0.5CDE公布第二批临床急需境外新药名单 26个品种纳入第二批临床急需境外新药名单 news 行业新闻cnPressRelease, Blog2020-09-23 09:16:48CDE公布第二批临床急需境外新药名单 26个品种纳入第二批临床急需境外新药名单 news 行业新闻 || ''为落实国务院常务会议精神，加快临床急需境外新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家研究论证，遴选出了第二批临床急需境外新药， 关于发布第二批临床急需境外新药名单的通知 为落实国务院常务会议精神，加快临床急需境外新药进入我国，根据《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》（2018年第79号）工作程序，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家研究论证，遴选出了第二批临床急需境外新药，该名单前期已在我中心网站公示。现将Biopten Granules 等26个无异议的品种作为第二批临床急需境外新药品种名单正式对外发布。 列入上述临床急需境外新药名单的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，我中心建立专门通道加快审评。尚未申报的品种，可随时提出与我中心进行沟通交流，尽快提出上市申请。 附件：临床急需境外新药名单（第二批） 国家药品监督管理局药品审评中心 2019年5月29日 http://www.sperogenix.com/illness?id=5e0afccf83572f7498202ee72023-06-20T09:21:21.000Zweekly0.5神经系统疾病 Neurological Diseases illness cnPressRelease, Blog2023-06-20 17:21:21神经系统疾病 Neurological Diseases illness || ''神经系统疾病 1. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0376-2491.2018.35.008. 2. DOI: 10.3969/j.issn.1006-2963.2021.01.001. 3. DOI: 10.1136/jnnp-2019-322317. http://www.sperogenix.com/illness?id=5e0afcee83572f7498202ee82023-06-21T02:15:02.000Zweekly0.5遗传代谢疾病 Inherited Metabolic Diseases illness cnPressRelease, Blog2023-06-21 10:15:02遗传代谢疾病 Inherited Metabolic Diseases illness || ''遗传代谢疾病 1. DOI: 10.1002/ana.101. 2. DOI: 10.3969/j.issn.1006-2963.2021.01.001. 3. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20201218-01028. http://www.sperogenix.com/duty/5e0afd9183572f7498202eea2023-06-21T02:55:31.000Zweekly0.5环境、社会与治理 duty cnPressRelease, Blog2023-06-21 10:55:31环境、社会与治理 duty || ''遵循环境友好原则，植根和服务社区，遵循公司治理的最佳实践。 环境（Environment）、社会（Social Responsibility）和治理（Governance）即 ESG，包括信息披露、评估评级和投资指引三个方面，是一种关注环境、社会、治理绩效的投资理念和企业评价标准。它由联合国环境规划署在2004年提出，是可持续发展理念在企业微观层面的反映，将公共利益引入企业价值体系，将企业发展对环境社会的外部影响内部化，更加注重企业经济活动与环境社会建设的动态平衡和持续发展。 ESG投资是指将企业对环境的影响、社会责任的履行情况以及公司治理结构等因素纳入投资分析的一种投资方式与投资理念，旨在获得可持续的长期投资收益。它意味着在基础的投资分析和决策制定过程中融入环境、社会、公司治理等因素。 http://www.sperogenix.com/news/5ecb2aa212447f2e9800ae452021-01-08T03:24:56.000Zweekly0.5严知愚先生出席肺动脉高压病友联盟成立仪式 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2021-01-8 11:24:56严知愚先生出席肺动脉高压病友联盟成立仪式 news 公司新闻 || ''2020年5月1日，肺动脉高压领域的全国性患者组织肺动脉高压病友联盟正式成立，严知愚先生应邀出席仪式并致辞。 2020年5月1日上午，由肺动脉高压病友联盟主办，蔻德罕见病中心协办的“2020年世界肺动脉高压日宣传活动暨肺动脉高压病友联盟成立仪式”通过线上直播的方式举行，曙方医药联合创始人、董事长、CEO严知愚先生应邀出席活动并作嘉宾致辞。 严知愚先生在致辞中藉世界肺动脉高压日到来之际，向全国肺动脉高压群体表达了诚挚的问候，对与患者和家属携手奋战在抗击疾病一线的医护人员表达了崇高的敬意。严知愚先生对肺动脉高压病友联盟的成立表示热烈祝贺，并高度肯定病友联盟未来将能够在提高肺动脉高压社会认知度、增进医患交流合作、助力药物临床开发、促进领域良性发展等方面发挥重要作用。 严知愚先生表示，曙方医药一直坚持以患者为中心，为患者社群赋能。曙方医药坚信罕见病患者组织是企业重要的合作伙伴，希望支持和帮助患者组织提升能力、链接资源，促进患者组织持续健康发展。并表示将支持病友联盟在患者教育、医患交流和临床研发方面开展更多合作，共同为提高中国数十万肺动脉高压患者群体的治疗水平和生存质量而贡献更大力量。 此次活动由肺动脉高压病友联盟秘书长乔宝锋先生主持，蔻德罕见病中心创始人、主任和肺动脉高压病友联盟管委会主任黄如方先生、北京协和医院荆志成教授出席并发表讲话。活动同时邀请山东大学齐鲁医院纪求尚教授、中南大学湘雅二医院李江教授、重庆医科大学附属第一医院黄玮教授为患者和家属开展疾病科普知识讲座，北京协和医院蒋鑫教授和上海市肺科医院王岚教授就患者关心的诊治相关问题进行互动答疑。来自全国各地的一千多位患者和家属在线参与了此次活动。 肺动脉高压病友联盟（PAH.CHINA）是由蔻德罕见病中心（CORD）联合肺动脉高压患者于2020年5月1日共同发起，并得到权威专家、医药产业及社会各界爱心人士的支持而成立的一家公益慈善机构。联盟致力于增进全国肺动脉高压患者群体、临床医生、科研机构、医药产业和政府部门等各相关方的交流与合作，提供患者家庭关爱服务，加强社会公众对肺动脉高压的了解，提高药物治疗的可及性，推动全国及地方相关政策出台和落实，最终实现患者生活质量的全面提升。 http://www.sperogenix.com/news/5f61bc1b1af7815aaf8ff26d2021-03-24T00:50:17.000Zweekly0.5严知愚先生出席第九届中国罕见病高峰论坛并发表演讲 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2021-03-24 08:50:17严知愚先生出席第九届中国罕见病高峰论坛并发表演讲 news 公司新闻 || ''严知愚先生应邀出席9月12日在成都举行的第九届中国罕见病高峰论坛并就积极推动中国参与国际多中心临床试验加速孤儿药准入发表主题演讲。 2020年9月12日至13日，由蔻德罕见病中心（CORD）、四川大学华西医院联合主办的2020第九届罕见病高峰论坛在成都举行，曙方医药联合创始人、董事长、CEO严知愚先生应邀出席开幕式，并在“境外孤儿药准入中国的最佳路径”分论坛发表主题演讲。 严知愚先生在演讲中指出，在罕见病领域在研项目数量上中国和美欧发达国家和地区还存在较大差距，尤其是在早期临床阶段的参与相对不足。而中国在参与孤儿药国际临床研究方面具有众多比较优势，例如丰富的罕见病病例资源、相对完善的临床试验法规政策、数量众多的临床研究机构及经验丰富的临床研究人员。更早期参加国际多中心临床研究一方面能够使参加临床的中国患者能最早时间获得治疗机会，另一方面中国病例参加的临床数据使监管机构有信心快速批准药品在中国的上市。他同时发出呼吁：希望国内医药企业同临床研究机构和患者组织等利益相关方更紧密、更主动合作，推动中国更多加入早期国际多中心临床研究；呼吁政府相关部门完善鼓励国际多中心临床试验的法律法规，并研究出台鼓励罕见病临床研究相关行业/产业政策。随着中国新药研发水平的提高，临床研究能力的提升，未来中国必将从参与到引领全球罕见病临床研究。 据悉，此次高峰论坛邀请到来自国内外罕见病领域的政府官员、临床医生、医药企业、测序机构以及病友组织代表、患者及家属等通过“线上+线下”不同渠道参加大会，共同为罕见病医学研究、药物研发、社会保障、社会关爱等领域发展建言献策。 http://www.sperogenix.com/news/5f6aa2bd1af7815aaf8ff26e2021-04-23T00:09:02.000Zweekly0.5曙方医药与Minoryx达成神经系统罕见病新药Leriglitazone在中国内地、香港及澳门的独家授权协议 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2021-04-23 08:09:02曙方医药与Minoryx达成神经系统罕见病新药Leriglitazone在中国内地、香港及澳门的独家授权协议 news 公司新闻 || ''曙方医药将获得Leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益， 中国香港、北京、上海，西班牙马塔罗、巴塞罗那，2020年9月23日，曙方医药（Sperogenix Therapeutics）与Minoryx Therapeutics今日宣布就创新罕见病药物Leriglitazone达成独家授权协议。Leriglitazone是Minoryx的一种可穿透血脑屏障的具有疾病修饰能力的PPAR-γ激动剂。 根据协议条款，曙方医药将获得Leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）（一种罕见且危及生命的神经系统疾病）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益，Minoryx将获得最高7800万美元的首付款和里程碑付款，以及两位数比例的年净销售额分成。 Leriglitazone是一款新型口服选择性PPAR-γ激动剂，有望成为全球首个填补X-ALD疾病领域空白的治疗药物，此前已在美国和欧洲分别获得治疗X-ALD的孤儿药认定，并在美国FDA获得快速通道认定和儿科罕见疾病认定。一项评估Leriglitazone治疗肾上腺脊髓神经病（AMN）的成人X-ALD患者的关键注册临床试验（ADVANCE）正在美国和欧洲同步进行，这项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心2/3期临床试验结果预计于2020年末公布。另一项评估Leriglitazone治疗儿童脑型X-ALD疗效的开放标签2期关键注册临床试验正在欧洲进行，初步结果预计于2021年年中公布。 曙方医药联合创始人、董事长、CEO严知愚先生表示：“此项Leriglitazone独家授权协议的达成，进一步夯实了曙方医药在神经系统罕见疾病领域的产品管线，展示出我们解决中国罕见病领域巨大未满足临床需求的坚定决心与长期承诺。我们期待与各方紧密合作，早日使该产品造福中国患者。” “非常荣幸与曙方医药达成此次独家合作，曙方医药对中国罕见病市场的深刻理解与独特能力让我们对这项合作充满信心，”Minoryx联合创始人及首席执行官Marc Martinell博士表示，“这是一项重要的里程碑，突显了Leriglitazone解决一项重要的未满足医疗需求的潜力”。 关于Leriglitazone Leriglitazone（MIN-102）是一种新型的口服选择性PPAR-γ激动剂，具有成为中枢神经系统疾病领域best-in-class产品的潜力，已被证明具有足够的血脑屏障穿透性和良好的安全性。在多种疾病动物模型中，该产品作用机制得到了可靠的临床前概念验证。Leriglitazone可调节多种途径，这些途径可导致线粒体功能障碍、氧化应激、神经炎症、脱髓鞘和轴索变性等。 在1期临床试验中，Leriglitazone显示出良好的安全性、耐受性和中枢神经系统PPAR-γ受体结合能力，相当于临床前模型中疗效所需的水平。Leriglitazone具有治疗多种中枢神经系统疾病包括罕见病的潜力，目前正在进行治疗AMN的临床2/3期以及治疗儿童脑型X-ALD的临床2期两项关键注册临床试验，及一项治疗弗里德里希共济失调的2期临床试验。 关于X-连锁肾上腺脑白质营养不良 X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是一种罕见的神经退行性疾病，肾上腺脊髓神经病型（AMN）和儿童脑型（cALD）是最主要的临床表型，分别约占所有类型的45%和35%。X-ALD全球新生儿发病率约6.2/10万，2018年被纳入中国政府公布的《第一批罕见病目录》中。 儿童脑型ALD通常在4-8岁起病，患者不经治疗病情进展迅速，６-24个月可出现严重神经功能损害，2至4年内死亡。肾上腺脊髓神经病型是X-ALD最常见的类型，以进行性下肢痉挛性截瘫、感觉功能障碍和尿失禁为主要临床表现，多在成年后发病，病情缓慢进展，预后较差。 目前X-ALD尚无特效治疗方法。几项观察性研究显示，对于儿童脑型ALD患者，同种异体造血干细胞移植（HSCT）可能提高５年总体生存率，但目前尚无证据表明HSCT可改善AMN患者的临床结局。 关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物开发和商业化的平台型企业，聚焦中、晚期临床阶段和商业化阶段的罕见病药物开发，治疗领域包括肺循环、神经系统、遗传代谢及非肿瘤血液疾病，致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新型商业模式，为医患提供可负担和可信赖的产品与服务。 曙方医药成立于2019年，并获得知名生物医药投资基金礼来亚洲基金（LAV）和晨兴创投（Morningside Ventures）的A轮投资。 曙方医药网站：www.sperogenix.com 关于Minoryx Therapeutics Minoryx是一家专门开发中枢神经系统罕见疾病创新疗法的临床阶段生物技术公司，这些疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。公司的主导产品Leriglitazone（MIN-102）是一种新型的选择性PPAR-γ激动剂，目前正在评估其用于X连锁肾上腺脑白质营养不良、弗里德里希共济失调的治疗。该公司由数家经验丰富的投资者支持，包括Ysios Capital、HealthEquity、Kurma Partners、Chiesi Ventures、Roche Venture Fund、Caixa Capital Risc、Idinvest Partners、Fund+、S.R.I.W、Sambrinvest和SFPI-FPIM，并得到其他多家机构的支持。 Minoryx成立于2011年，在西班牙和比利时开展运营，目前已获得超过5千万欧元融资。 Minoryx网站：www.minoryx.com http://www.sperogenix.com/news/5ff7d3401af7815aaf8ff2702021-05-20T06:31:22.000Zweekly0.5曙方医药携手神经肌肉病患者组织促进医患链接 news 行业新闻cnPressRelease, Blog2021-05-20 14:31:22曙方医药携手神经肌肉病患者组织促进医患链接 news 行业新闻 || ''2020年12月20日-21日，由曙方医药支持的“中国神经肌肉病患者需求与患者组织发展研讨会”在湖南长沙成功召开。 2020年12月20日-21日，由曙方医药支持的“中国神经肌肉病患者需求与患者组织发展研讨会”在湖南长沙成功召开，来自杜氏肌营养不良（DMD）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，肯尼迪病）、面肩肱肌营养不良（FSHD）等神经肌肉病患者组织领袖齐聚，就中国神经肌肉病患者群体现状、医疗药物相关需求、国内诊疗与研究进展、患者组织发展等重要议题进行了深入研讨，就未来形成神经肌肉病患者组织合作机制、共同推动神经肌肉病诊疗协作达成一致意见。 与会代表讨论环节 曙方医药患者支持副总监肖磊致辞 患者需求：特效药仍是最大期待，诊断和康复存在较大未满足需求 神经肌肉病（NMD）患者的最大期待仍然是特效治疗药物，目前除SMA国内已上市的一款药物主要问题是解决支付报销问题外，其他疾病在国内均无特效药上市，国内药物研发活动方面，目前SMA一款药物已进入优先审评程序， DMD一款药物正在进行3期临床试验，其他疾病国内尚无在研药物。各患者群体对国外药物研发动态保持高度关注，期盼在研药物尽快进入中国。 随着国内基因测序技术水平提升和市场推广下沉至县市级，神经肌肉病的基因诊断可及性大大提高，但下级医生缺乏对基因测序结果理解和结合临床表型进行解读以及提供遗传咨询方面的能力，导致NMD和其他遗传病类似的基因检测乱象。 临床诊断方面，目前NMD在省级三甲医院神经科大部分可以得到诊断，但不同类型的NMD及相关疾病的鉴别诊断依然存在困难。产前诊断方面，目前患者过于向少数中心集中，各地省级中心无法积累临床经验培养能力。 NMD患者普遍存在肌肉萎缩和骨骼脊柱畸形等并发症，通过专业的康复可能延缓肌肉退化萎缩，预防骨骼变型。目前神经肌肉病儿童患者的康复需求较为迫切，但部分成年患者康复意识和康复需求较低。目前康复方面的主要问题在于具备专业康复评估能力的康复师缺乏，提供NMD专业康复服务机构缺乏，NMD患儿适宜的辅具缺乏。 北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心姚颜锁主任发言 北京美儿脊肌萎缩症关爱中心邢焕萍主任发言 患者组织：发展程度存在差异，能力和资源匮乏为主要制约因素 国内NMD患者组织发展程度存在较大差异，SMA组织2016年成立虽然时间不长，但在患者凝聚力和社会影响力方面均取得较大成绩，在诊断治疗、药物引进、康复辅具服务等推动方面发挥了重要作用。DMD组织自2011年成立，虽然早期取得了一定进展，但因为缺少专业的团队等因素导致目前组织发展面临瓶颈。肯尼迪病组织2014年成立，但核心人员均为兼职，无法保障对组织工作的投入。FSHD组织2017年成立，组织负责人较为活跃，在基因诊断推动、国际组织联络方面取得一定成果，但缺乏有力的工作团队支持。 肯尼迪罕见病关爱中心负责人刘期达（阿甘）发言 你并不孤单FSHD患者关爱组织负责人宁栢晟发言 患者覆盖规模上，相较于国内理论患者人数，患者组织覆盖面较为有限。患者组织发展方面，目前SMA组织筹资状况、对外合作和项目运行良好，积累了较丰富的组织发展和行业推动经验。DMD、FSHD和肯尼迪病组织缺乏有力的团队和资金资源支持。会议邀请奇途无障碍创始人同时是腓骨肌萎缩症患者的纪寻介绍了美国MDA和法国AFM两家神经肌肉病枢纽型组织的患者服务和组织发展经验，对国内NMD组织发展和形成合作提供了重要借鉴。 奇途无障碍创始人纪寻发言 协作机制：提升患者组织能力，共同促进疾病认知和诊疗协作 与会组织在充分分析患者群体需求现状和组织发展问题挑战后，就NMD患者组织未来加强合作达成了一致意见，与会组织将建立NMD患者组织协作机制，将在提高疾病认知，促进诊疗协作，培养组织能力三个方面开展合作。进一步加强NMD组织间信息和资源共享，帮助各组织打磨满足患者需求的核心项目，寻求资源资金人力支持各组织可持续发展，推动国内NMD诊疗和患者服务进展。 参会代表合影 http://www.sperogenix.com/news/605a8dbc1af7815aaf8ff2742021-07-22T14:44:11.000Zweekly0.5曙方医药与左手医生达成战略合作，共建罕见病全程智慧管理平台 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2021-07-22 22:44:11曙方医药与左手医生达成战略合作，共建罕见病全程智慧管理平台 news 公司新闻 || ''曙方医药与左手医生签订战略合作协议，联手建设罕见病全程智慧管理平台，以期惠及中国更多罕见病患者。 2021年3月23日，曙方医药与左手医生签订战略合作协议，双方将聚焦罕见病领域，联手建设罕见病全程智慧管理平台，以期惠及中国更多罕见病患者。  曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚与左手医生创始人兼CEO张超携双方高管团队出席签约仪式。双方还针对罕见病领域的中长期合作方向展开深入交流。 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物开发和商业化的平台型企业，致力于为中国罕见病患者提供先进的治疗药物和解决方案。左手医生是由北京左医科技有限公司运营的国内顶尖的全科机器人医生，专注于人工智能技术在医疗健康领域应用，致力打造主动式AI，让优质医疗触手可及。此次双方在罕见病领域达成战略合作，将运用AI、大数据、智能硬件等技术，构建罕见病数字化平台系统和服务体系，并探索数字化疗法，希望能为医生、患者和患者组织赋能，提升罕见病诊疗能力和治疗体验。 严知愚表示：“曙方医药致力于提高罕见病药物在中国的临床可及性，一直在探索以创新商业模式，助力罕见病医患解决诊疗全流程中的关键问题。此次与左手医生开展战略合作，希望以各自在业内领先的专业能力强强联合，共同推动人工智能和数字医疗科技在罕见病领域发挥巨大潜力，为罕见病医患和各相关方带来系统化的创新解决方案。” 张超表示：“左手医生希望能用人工智能技术手段，帮助医生更好地服务患者。在帮助医生为患者恢复健康的目标上，左手医生与曙方医药是一致的。双方在罕见病领域探索智慧服务的创新落地场景，对中国的医生、患者都具有极大价值。希望人工智能技术能够为罕见病领域的优质医疗资源加码，造福更多患者。”     罕见病全程智慧管理平台是曙方医药与左手医生合作启动的第一个项目。该项目致力于促进罕见病医患高效连接，为罕见病医生提供临床科研管理和患者居家管理平台，同时为罕见病患者提供疾病宣教、健康咨询、用药指导、就医协助等健康管理服务。目前，该项目已经在上海地区部分罕见病诊疗医院试点运行。 在未来，曙方医药与左手医生还将联合在罕见病领域展开更多创新探索，包括罕见病发现引擎、辅助诊断引擎、罕见病数字化疗法、罕见病患者线上就医服务中心等解决方案，帮助医生和患者更好应对罕见病的诊断、治疗、管理等问题。 关于曙方医药： 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物开发和商业化的平台型企业，致力于为中国罕见病患者提供具有临床可及性的产品，为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。 曙方医药成立于2019年，获得知名生物医药投资机构礼来亚洲基金（LAV）和晨兴创投（Morningside Ventures）的A轮投资。 曙方医药始终坚持以医患需求为中心，聚焦罕见病药物研发和商业化，构建符合中国罕见病市场特点的创新型商业模式，促进各利益相关方之间的链接与合作，为医患提供可负担和可信赖的产品与服务，造福中国千万罕见病患者。 关于左手医生： 左手医生是由北京左医科技有限公司打造的国内顶尖的全科机器人医生，专注于人工智能技术在医疗健康领域应用。 左手医生将深度学习、大数据处理、语义理解、医疗交互式对话等先进的AI技术与医学相融合，通过AI+数据，赋能医疗健康行业，实现智慧医疗升级，提升医疗行业的效率和体验。 左手医生致力于“打造主动式AI，让优质医疗触手可及”， 用技术手段扩大优质医疗资源的供给，缓解优质医疗资源过度集中与患者需求过度分散的矛盾。 左手医生开放平台已覆盖医院35个科室中的6000多种常见病，提供智能自诊、智能问药、智能问答、智能导诊、智能预问诊、诊室听译机器人、用药管家、智能诊后随访管理、病历结构化等产品，以及零售连锁药店智慧服务、医院智慧服务、人工智能互联网医院等解决方案，可根据不同需求接入，赋能医疗健康行业。该平台目前已服务超过500多家行业客户，与国内近百家头部三甲医院达成合作，每天服务人次近百万。 http://www.sperogenix.com/news/608210b81af7815aaf8ff2812021-11-12T07:39:24.000Zweekly0.5三迭纪和曙方医药共同开发中国首款3D打印罕见病药物 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2021-11-12 15:39:24三迭纪和曙方医药共同开发中国首款3D打印罕见病药物 news 公司新闻 || ''曙方医药与全球领先的3D打印药物技术公司三迭纪将为肺动脉高压（PAH）患者共同开发改良型新药产品T22。 2021年4月23日，三迭纪（Triastek）, 全球领先的3D打印药物技术公司，宣布与专注于中国罕见病药物研发和商业化的曙方医药（Sperogenix Therapeutics）建立产品开发和商业化合作，为肺动脉高压（PAH）患者共同开发改良型新药产品T22。   根据合作开发协议，三迭纪负责T22的制剂研发和生产，曙方医药负责合作区域内的临床试验、注册和商业化。曙方医药获得T22在东亚地区（中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区，日本和韩国）的独家商业化权益。三迭纪获得来自曙方医药的首付款和里程碑付款，以及产品年净销售额分成，并保留T22产品在东亚区域以外的权利。   肺动脉高压（PAH）是一种严重的、进展性的慢性疾病，不分性别、地域，各年龄段人群均可发病。根据国外流行病学数据，发病率和患病率分别为5~10/百万人年和15~60/百万。在缺乏靶向药物治疗的时代，患者中位生存时间仅为2.8年，因此曾被称为“肺血管中的癌症”。自2007年靶向药在我国上市以来，PAH的生存率有了显著的提高。但在确诊患者中仍有部分患者未得到充分治疗，导致疾病持续进展。研究显示，半数以上PAH患者治疗依从性不高，导致疾病恶化、医疗费用增加且预后较差。   此次合作中，三迭纪将利用其专有的MED® 3D打印技术，针对肺动脉高压患者的用药需求，开发具有程序化释放特征，且能显著简化给药方案的药物产品T22，旨在减轻患者用药负担，提高患者长期用药的依从性。三迭纪独有的“剂型源于设计”（3DFbD®）的数字化制剂开发方法，将提升有高技术壁垒的制剂产品的开发效率和成功率。同时，三迭纪拥有的MED® 3D打印模块化产线设计和制造能力，以及柔性化生产的优势，将为罕见病药物提供更敏捷、更经济的产品市场供应。曙方医药拥有在中国市场进行罕见病药物研发和商业化的生态布局和独特能力，依托其在肺动脉高压领域积累的广泛临床研究资源和合作网络，将加速T22的临床开发和商业化进程，为医生和患者提供新的具有临床可及性的治疗方案。   三迭纪联合创始人和首席执行官成森平博士表示:“三迭纪与曙方医药的合作，开拓了三迭纪MED® 3D打印药物技术在罕见病领域的应用场景。我们希望看到三迭纪的独特技术优势和曙方的商业化能力能够产生协同效应，能让更多的中国罕见病患者从这样的合作产品中获益。”   曙方医药联合创始人、董事长和首席执行官严知愚先生表示：“曙方医药创始团队在肺动脉高压领域深耕多年，见证了我国在肺动脉高压诊治方面的巨大进步，此次与三迭纪携手合作，推动全新的3D打印药物T22产品走向临床，将进一步促进肺循环罕见病领域发展，希望该产品早日惠及广大患者。”   关于三迭纪   三迭纪成立于2015年7月，是全球3D打印药物领域的领跑者，由具有中美两国创业经历的成森平博士与美国制剂界专家和教育家Xiaoling Li博士联合创立。 三迭纪致力于建设全新的3D打印药物技术平台，形成了从药物剂型设计、开发方法，到智能制造全链条的专有技术。三迭纪的愿景是：开创智能制药新时代。   三迭纪网站：www.triastek.com   关于曙方医药   曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的平台型企业，致力于为中国罕见病患者提供具有临床可及性的产品，为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。曙方医药成立于2019年，获得知名生物医药投资机构礼来亚洲基金（LAV）和晨兴创投（Morningside Ventures）的A轮投资。   曙方医药网站：www.sperogenix.com http://www.sperogenix.com/news/60a603961af7815aaf8ff2822021-07-05T00:44:36.000Zweekly0.5首届脑白质营养不良病友大会暨医学研讨会成功举办 news 行业新闻cnPressRelease, Blog2021-07-5 08:44:36首届脑白质营养不良病友大会暨医学研讨会成功举办 news 行业新闻 || ''会议围绕脑白质营养不良这组罕见病的筛查、诊断、治疗和管理，及多方合作推动脑白质营养不良诊疗体系建设等议题进行了探讨。 2021年5月16日，脑白质营养不良患者组织亮点连接罕见病关爱之家和蔻德罕见病中心联合主办，曙方医药支持的“2021年中国脑白质营养不良病友大会暨医学研讨会”在上海举办，这是国内首次脑白质营养不良专题会议。会议通过线下线上方式同步举行，会议现场来自全国各地的脑白质营养不良罕见病患者、家属和医学专家共50余人济济一堂，与此同时共计1000余人次参与了线上直播互动。会议围绕脑白质营养不良这组罕见病的筛查、诊断、治疗和管理展开研讨，就临床专家、遗传学家、患者组织和药物研发企业多方合作推动脑白质营养不良诊疗体系建设等议题进行了探讨。   曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生在会议致辞中介绍了曙方引进X连锁肾上腺脑白质营养不良试验性药物的背景和相关进展，指出该项目是从医患实际临床需求出发到寻求创新药物解决方案的罕见病药物引进典型案例，表示将继续与医学专家、患者组织等各相关方开展密切合作，推动创新药物尽早惠及中国患者，进一步提升疾病的识别水平和诊疗能力，通过创新方法赋能医生和患者，促进社会公众对疾病的了解和关注，提高患者群体的生存质量。 曙方医药CEO严知愚致辞   来自上海交通大学附属第六人民医院、北京大学第一医院、中南大学湘雅医院、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院等国内脑白质营养不良诊疗机构的神经内科、血液科、内分泌遗传代谢科和医学遗传专家介绍了X连锁肾上腺脑白质营养不良、佩梅病、球形脑白质营养不良、遗传性弥漫性白质脑病伴轴突球样变等遗传性脑白质病的分子病理、发病机制、临床症状、诊断、遗传咨询、治疗方式等国内外最新进展。曙方医药医学部向与会专家介绍了近期在美国神经病学年会上发表的Leriglitazone治疗肾上腺脊髓神经病临床试验的最新学术报告，并分享了Leriglitazone在欧洲和美国等地开展治疗肾上腺脊髓神经病和儿童脑型肾上腺脑白质营养不良的两项关键注册临床试验的项目进展。   亮点连接罕见病关爱之家创始人刘轩飞介绍了患者组织的缘起、使命、愿景和组织目标，分享了患者组织如何与罕见病各利益相关方合作推动领域发展的设想。“2021年罕见病万里行”公益项目也在会上正式启动，该项目将通过亮点连接患者组织核心成员与志愿者自驾5000公里，访问20个城市的脑白质营养不良医生和患者，通过新媒体和公众媒体传播，提升社会对脑白质营养不良这类罕见病的关注和认识。 “2021年罕见病万里行”公益项目启动   脑白质营养不良罕见病的诊疗可及性推动专题讨论环节由曙方医药患者支持副总监肖磊主持，上海六院曹立教授、北大医院王静敏教授、湘雅医院付斌教授、复旦儿科章淼滢教授和亮点连接创始人刘轩飞就如何推动脑白质营养不良疾病的早发现、早诊断、早治疗分享了独特见解。 脑白质营养不良罕见病的诊疗可及性推动专题讨论环节   与会专家和患者表示，此次会议是国内脑白质营养不良领域发展的一个里程碑。会议加强了多学科医学专家的学术交流，促进了患者组织、医学专家和研发企业的交流合作，增强了患者群体对疾病的认识和战胜疾病的信心，为下一步各相关方合作推动脑白质营养不良诊疗体系建设指明了方向。 http://www.sperogenix.com/news/60e256c61af7815aaf8ff2852022-03-30T01:57:18.000Zweekly0.5曙方医药与和誉医药达成渐冻症等神经系统罕见病新药ABSK021大中华地区独家开发协议 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2022-03-30 09:57:18曙方医药与和誉医药达成渐冻症等神经系统罕见病新药ABSK021大中华地区独家开发协议 news 公司新闻 || ''曙方与和誉达成独家授权协议，在大中华地区合作开发创新药ABSK021针对神经系统罕见病领域适应症的应用 上海、北京、香港，2021年7月2日，中国罕见病药物研发和商业化平台企业曙方医药旗下的曙方（上海）医药科技有限公司（Sperogenix (Shanghai) MedTech Co., Ltd. 以下简称“曙方医药”）与致力于创新药物研发的中国新兴生物医药企业上海和誉生物医药科技有限公司（Abbisko Therapeutics Co., Ltd. 以下简称“和誉医药”）达成独家授权协议，在大中华地区合作开发创新药ABSK021针对神经系统罕见病领域适应症的应用。   根据独家授权协议，曙方医药将获得在中国大陆、香港及澳门特别行政区（以下合称“授权地区”）开发、生产、商业化ABSK021的独家权利，适应症范围为非肿瘤神经系统罕见病，其中肌萎缩侧索硬化症（ALS）是曙方医药将开发的首个适应症。和誉医药将获得来自曙方医药的首付款及一系列里程碑付款，以及产品年净销售额分成，并保留除上述地区及适应症范围外的权利。曙方医药将负责ABSK021用于ALS适应症在授权地区内的临床前研究、概念验证性临床、关键性临床、上市后研究等一系列开发工作，以及产品的注册申报和商业化。   ABSK021是一款口服、高特异性、高选择性集落刺激因子-1受体（colony-stimulating factor 1 receptor，CSF-1R）拮抗剂，目前正在中国和美国开展肿瘤患者中的安全性、耐受性与药代动力学Ib期临床研究。初步临床数据已展现出ABSK021良好的耐受性、药代动力学特性及对靶点的有效抑制。CSF-1R信号传导是小胶质细胞发育和存活的必要条件，而存有大量活化的小胶质细胞是ALS病人神经退化的标志之一。临床前研究表明抑制CSF-1R可延缓多种ALS动物模型中的疾病进展。   肌萎缩侧索硬化症（ALS）俗称“渐冻症”，2014年夏天，一场在全球广受关注的“冰桶挑战”活动让“渐冻症”这一罕见疾病为人所知。ALS的临床特征为进行性加重的肢体无力、肌肉萎缩合并锥体束征，伴言语不清、吞咽困难等球部症状，呼吸肌受累可出现呼吸困难，并最终因营养和呼吸衰竭而死亡。中华医学会神经病学分会ALS协作组一项对全国医保数据的研究表明，中国ALS的年发病率为1.62/10万，年患病率为2.97/10万。目前该病尚缺乏特效治疗，预后不良，中位生存期仅为3至5年，对患者家庭和社会带来了沉重的照护及经济负担。   曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“肌萎缩侧索硬化症等神经系统罕见病对患者生存时间和生活质量造成严重影响，给患者家庭和社会带来沉重负担，亟需一系列创新疗法改善这一疾病领域现状。神经系统罕见病是曙方医药重点布局的领域，此次与和誉医药的强强合作，将加速ABSK021的临床开发和商业化进程，进一步完善曙方该领域产品组合，以期建立曙方医药在神经系统罕见病领域的国内领先地位。”   和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士表示：“此次与曙方医药的合作令人鼓舞，展现出ABSK021这一CSF-1R创新药物在神经系统疾病领域的巨大潜力。曙方在罕见病领域的临床研发和商业化能力与丰富经验让人印象深刻，我们坚信与曙方的合作将进一步加快ABSK021的开发进程，使中国广大罕见病患者早日受益。”   关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的平台型企业，致力于为中国罕见病患者提供具有临床可及性的产品，为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。曙方医药创始团队具有中国罕见病市场商业成功经验，具备丰富的全球罕见病治疗药物的医学转化和临床研发经验。治疗领域包括肺循环、神经系统、遗传代谢及非肿瘤血液疾病。曙方医药成立于2019年，并获得知名生物医药投资基金礼来亚洲基金（LAV）和晨兴创投（Morningside Ventures）的A轮投资。 曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于和誉医药 成立于2016年4月，上海和誉生物医药科技有限公司（Abbisko Therapeutics Co., Ltd.）是一家创立于中国上海张江，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年国际和国内大型药企的研发和管理经验。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的创新药物。自2016年成立以来，和誉医药已建立由14种专注于精确肿瘤学和肿瘤免疫治疗的药物资产（包括四种临床阶段资产及十种临床前阶段资产）组成的综合管线。截至2021年6月16日，我们于全球三个国家及地区已取得七项IND批准。 更多信息，请访问: www.abbisko.com。 http://www.sperogenix.com/news/60f9863d1af7815aaf8ff2862022-01-04T05:09:09.000Zweekly0.5AI引擎驱动神经系统罕见病患者发现研讨会成功举办 news 行业新闻cnPressRelease, Blog2022-01-4 13:09:09AI引擎驱动神经系统罕见病患者发现研讨会成功举办 news 行业新闻 || ''2021年7月18日，由病痛挑战基金会、曙方医药联合主办的“AI引擎驱动神经系统罕见病患者发现研讨会”在北京举办。 2021年7月18日，由病痛挑战基金会、曙方医药联合主办，左手医生、北京美儿脊肌萎缩症关爱中心、北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心、北京东方丝语渐冻人关爱中心、你并不孤单FSHD患者关爱组织、肯尼迪罕见病关爱中心协办的“AI引擎驱动神经系统罕见病患者发现研讨会”在北京举办。作为“2021第三届罕见病合作交流会”的一部分，此次研讨会汇聚了罕见病患者组织、医学专家、科研机构、AI企业、医药研发企业等相关方代表，围绕医患需求，深入探讨AI在罕见病筛查和诊断中的应用潜力，探索加速神经系统罕见病患者发现的可行路径。 “AI技术在神经系统罕见病应用方面，包括罕见病的诊断治疗、提升诊断能力等都很有帮助。”中国罕见病联盟执行理事长李林康在致辞时表示，此次研讨会集结了神经系统罕见病领域顶尖专家、医药研发企业和科技企业，结合临床医生和患者群体需求，将碰撞出AI系统在罕见病领域创新突破的火花。 中国罕见病联盟执行理事长李林康出席会议并致辞   罕见病患者发现与诊断面临挑战 据中国罕见病联盟和病痛挑战基金会等机构针对中国罕见病群体的多项调查研究表明，国内近半数罕见病患者有过误诊漏诊经历，平均确诊时间约为5至8年。同时，部分罕见病的理论患病人数与研究机构和患者组织登记患者人数之间存在巨大差距。 病痛挑战基金会创始人王奕鸥发表致辞 罕见病的诊疗不只困扰患者，也是医生面对的难题。正如曙方医药联合创始人严知愚介绍，作为一家立足中国本土、专注于中国罕见病药物研发和商业化的平台型企业，曙方医药通过长期以来对中国罕见病患者和医生需求的观察发现，在患者端比较集中的问题包括辗转求医、确诊时间长、误诊漏诊、无药可用、望药兴叹、经济负担沉重，以及专家资源稀缺、挂号难、住院难；同时在医生端也存在诸多困难，比如大三甲医院病人多到专家看不过来，下级医院医生缺乏诊断能力，对罕见病缺少兴趣，即使能诊断也苦于手头没有治疗药物，无法保持患者黏性…… 曙方医药联合创始人、董事长、CEO严知愚参加研讨 如何更早、更有效地发现和诊断罕见病患者，成为相关各方共同的重要挑战。严知愚指出，通过创新技术和工具赋能医患，让病人尽快找到专业医生，让医生积累患者提升经验，赋能专病诊疗中心和诊疗协作网，提升诊治能力和优化资源配置，以实现病人早诊断、医生能治疗，是解决目前中国罕见病领域痛点的重要途径，也是曙方医药提升中国罕见病药物的临床可及性的解决方案之一。  AI技术赋能神经系统罕见病诊断与管理 近年来，人工智能（AI）技术在医疗健康领域蓬勃发展，在影像识别、辅助诊断、生物信息数据分析等方面均展现出了巨大的应用潜力。 研讨会上，左手医生创始人兼CEO张超分享了AI在罕见病患者发现方面可以如何赋能。他表示：“我们希望AI能帮助医患实施筛查，通过症状和检查指标不断收集患者病情、构建数据，最终在问诊时有一份详细报告向医生呈现，同时AI也能帮助医生提高接诊意识，从而同时赋能患者家庭和医生。” 主题演讲嘉宾（左上：北京大学第一医院儿科副主任熊晖教授；右上：左手医生创始人兼CEO张超；左下：病痛挑战基金会副秘书长孙荣甲；右下：曙方医药创新业务发展负责人徐庆） 基于此，AI赋能罕见病患者发现将贯穿于诊疗全流程，预诊阶段，智能医生采集信息、形成报告给医生参考；诊中阶段，AI机器人聆听医生与患者的沟通并获得有效信息给医生提示；诊后阶段，随访过程中给患者提供进一步检查的提醒，或向罕见病专家咨询建议。 医学专家参与讨论环节（左上：四川大学华西医院神经内科副主任商慧芳教授；右上：北京大学第一医院儿科副主任熊晖教授；左下：首都医科大学宣武医院神经内科神经肌肉病专科主任笪宇威教授；右下：北京协和医院神经科戴毅教授） 患者的治疗场景是一个非常复杂且长期的行为，而发现、诊断、治疗和管理尽管是不同环节，但实际上是一个整体的过程。神经系统罕见病是曙方医药重点布局的治疗领域，近年来不断通过与临床专家、患者组织、行业组织、AI科技企业建立紧密合作，共同推动实现神经系统罕见病早发现、早诊断、早治疗。曙方医药与左医科技合作构建了罕见病患者管理平台，致力于为每位医生打造患者管理的AI助手，协助进行临床管理、居家健康管理以及患者数据管理等，在过去一年来的实践中也取得了不小的成果。 “如大多数的罕见病群体一样，神经类的罕见病患者也经历着严重的误诊、漏诊，但近年来误诊率和疾病的知晓率相比以前有所改善。”病痛挑战基金会副秘书长孙荣甲表示，“未来通过AI助力诊断，也将帮助罕见病患者更好地融入社会，参与社会生活，这是我们的期待。” 患者组织负责人与参会嘉宾共同研讨 http://www.sperogenix.com/news/618e1ad11af7815aaf8ff28f2022-03-01T02:13:02.000Zweekly0.5Leriglitazone关键注册临床试验额外数据在美国神经病学协会2021年会发表 news 行业新闻cnPressRelease, Blog2022-03-1 10:13:02Leriglitazone关键注册临床试验额外数据在美国神经病学协会2021年会发表 news 行业新闻 || ''基于MRI和血浆生物标志物数据，肾上腺脊髓神经病（AMN）患者的脑损伤进展和发展为脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）的风险降低。 近日，在2021年第14届美国神经病学协会（ANA）年会上，巴黎索邦大学副教授Fanny Mochel博士报告了研究药物Leriglitazone的2/3期临床试验（ADVANCE）的额外数据。报告强调，基于MRI和血浆生物标志物数据，肾上腺脊髓神经病（AMN）患者的脑损伤进展和发展为脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）的风险降低。   Minoryx公司的2/3期ADVANCE临床试验是一项多中心、双盲和安慰剂对照关键注册临床试验，在美国和欧洲的成年男性AMN患者中进行。基于血浆生物标志物的试验结果表明，Minoryx公司的Leriglitazone可减少脑损伤进展，并调节神经炎症，保持血脑屏障的完整性，防止轴突变性。此外，Leriglitazone可降低发生进展性脑型ALD (cALD)的风险。这些数据也支持Minoryx正在进行的NEXUS研究，这是一项开放标签的2期临床试验，评估Leriglitazone在儿童早期cALD男性患者中的作用。   在ADVANCE试验中，116名患者被随机分为两组，试验组77人接受Leriglitazone治疗，对照组39人接受安慰剂治疗。安慰剂组有6例患者（15.4%）发展为进展性cALD，而Leriglitazone组无患者（0%）进展为cALD。血浆生物标志物数据显示，有脑损伤进展的安慰剂组患者在第96周时神经丝轻链水平显著升高，支持药物对轴突变性的作用。Leriglitazone治疗还显著降低了血浆MMP-9（一种血脑屏障完整性标志）水平，并降低或稳定了血浆炎症标志物如MIP-1β、IL-18和IL-1ra的水平。此外，虽然在基线时，安慰剂组和Leriglitazone组Loes严重程度评分[i]大于0的患者数量基本相同，但安慰剂组Loes严重程度评分的增加明显更大。   X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是一种罕见的遗传性神经退行性疾病。这种疾病导致极长链脂肪酸在血浆和组织中累积，包括大脑、脊髓和肾上腺皮质。X-ALD最常见的类型是AMN，这是一种影响所有成年男性和女性X-ALD患者的慢性疾病。目前尚无已批准的治疗方法。   X-ALD患者也可发展为急性型即脑型ALD（cALD）。这会导致脑炎症造成永久性残疾，并可能在2-4年内死亡。cALD通常影响发病年龄在4-8岁的男孩。然而，高达60%的具有AMN的成年男性也会发展出这种严重表型。对于cALD目前唯一可用的治疗方法是造血干细胞移植（HSCT），但在成人患者中，这种方法具有显著的风险，许多AMN患者并不适合。   “AMN是一种医疗需求严重未满足的疾病且目前尚无批准的治疗方法。Minoryx的2/3期ADVANCE研究是首个提供药物在这一人群中作用证据的具有国际化和可信度的研究” Minoryx首席执行官Marc Martinell先生表示，“ADVANCE研究数据的额外分析显示，Leriglitazone可能在与脑损伤进展相关的多个临床终点提供显著的临床益处”。   Fanny Mochel博士表示：“（我们）迫切需要治疗和预防cALD的疗法，特别是在成人AMN人群中，造血干细胞移植有明显的局限性。对于目前没有可用治疗方案的AMN患者来说，降低进展性cALD的风险是至关重要的，并将带来希望。”   Leriglitazone已被美国食品药品监管局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗X-ALD的孤儿药认定，并被FDA授予用于X-ALD治疗的快速通道和罕见儿科疾病认定。Minoryx目前正在与监管机构讨论leriglitazone用于AMN患者的批准路径。   2020年9月，曙方医药与Minoryx达成独家授权协议，获得Leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。 [i] Loes严重程度评分是Loes在1994年为X-ALD患者开发的一种基于影像学的评分系统，这种34分评分系统是基于中枢神经系统受累的位置和程度以及是否存在局灶性或全局性萎缩。Loes D J, Hite S, Moser H et al. Adrenoleukodystrophy: a scoring method for brain MR observations. AJNR Am J Neuroradiol. 1994;15(09):1761–1766. http://www.sperogenix.com/news/61d3e26e1af7815aaf8ff2912023-06-21T03:01:49.000Zweekly0.5曙方医药获得罕见病新药Vamorolone大中华区独家权益 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2023-06-21 11:01:49曙方医药获得罕见病新药Vamorolone大中华区独家权益 news 公司新闻 || ''曙方医药获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症的独家权益。 中国上海、香港、瑞士普拉特恩，2022年1月4日，中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症的独家权益。协议总金额达1.24亿美元。根据协议，曙方医药将支付千万美元级别的首付款及美国注册申报相关里程碑款项，总计2000万美元。曙方医药还将支付两位数百分比的特许权使用费。   基于该协议，Santhera制药将授予曙方医药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和中国台湾）开发和商业化Vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良及所有其他潜在罕见疾病的独家权益。Santhera制药将负责该产品的生产及供应，曙方医药将负责该产品的注册、开发及未来的商业化。曙方医药将视Vamorolone在美国的批准情况向中国监管部门提交该产品治疗DMD适应症的上市申请，预计该产品最早将于2024年进入中国市场。   由于庞大的患者基数和大量未满足需求，中国的医疗保健业务领域存在巨大机遇。近年来中国的医药监管改革使越来越多的创新药得以批准及上市1。2018年杜氏肌营养不良被列入国家《第一批罕见病目录》中，该疾病领域存在着巨大临床需求2。据估计，中国目前约有7万名DMD患者，随着诊断率的提升，患病人数可能将不断增加。国内目前尚无获批的DMD治疗药物。曙方医药将积极与监管部门沟通，争取Vamorolone尽早在中国获批。   曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“非常高兴与Santhera达成合作，我们看好Vamorolone在杜氏肌营养不良及其他罕见疾病领域的治疗潜力。曙方医药团队在罕见病产品注册、临床和商业化方面的丰富经验，将有助于使大中华区患者尽早从这款差异化候选产品中获益。”   “我们期待与曙方医药这一罕见病领域业务能力强大的伙伴合作，将Vamorolone尽快带给中国患者，” Santhera制药首席执行官Dario Eklund先生表示，“该合作使我们在继续专注于美国和欧盟注册工作的同时，也获得进入中国这一全球最大医药市场之一的机会。”   Santhera制药目前计划在美国和欧洲主要市场通过自有团队进行Vamorolone DMD适应症的商业化，并在全球其他区域寻求DMD及其他适应症的商业化合作。Santhera将于2022年第一季度在美国滚动提交新药上市申请，以期该产品最早于2023年在美上市，并计划于2022年第二季度在欧洲提交上市申请。据Santhera估算，Vamorolone仅DMD适应症在美国和欧洲五大市场总计潜在销售峰值将超5亿美元。   关于Vamorolone Vamorolone是一种同类首创（first-in-class）候选药物，它结合的受体与糖皮质激素相同但改变了其下游活性，属于一种解离性激动剂3-5。这种机制有可能将疗效与典型的激素安全性问题“分离”，因此Vamorolone可能替代糖皮质激素，糖皮质激素是目前儿童和青少年DMD患者的标准疗法。在一项名为“VISION-DMD”的关键性临床研究中，与安慰剂相比，在治疗24周时，Vamorolone达到了由卧位至站立所需时间（TTSTAND）的主要终点（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。与强的松相比，Vamorolone的疗效相当且多个安全参数得到改善（包括强的松治疗期间出现的生长障碍逆转和行为改变的减少），且不良事件较少。在多项临床研究中，总体耐受性良好。在VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常报道的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件的严重程度一般为轻至中度。   Vamorolone在美国和欧洲被授予治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国MHRA的潜力创新药物（PIM）认定。Vamorolone目前尚处于临床试验阶段，尚未获任何卫生监管部门批准使用。   关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD为炎症性疾病，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要里程碑事件是丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及心肌病发生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。   关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括肺循环疾病、神经肌肉病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。   曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在较高医疗需求。Santhera的主要产品管线包括目前正在开展治疗DMD关键临床试验的Vamorolone，和处于临床阶段的治疗囊性纤维化及其他中性粒细胞肺病的Lonodelestat，以及一款治疗先天性肌营养不良的探索性基因疗法。Santhera已将其首款获批产品Raxone®（艾地苯醌）用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团。   Santhera制药网站：www.santhera.com   参考文献： [1] https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/the-dawn-of-china-biopharma-innovation [2] Intractable Rare Diseases Research. 2018; 7(2):145-147. [3] Heier CR at al. (2013). EMBO Mol Med 5: 1569–1585. [4] Reeves EKM, et al (2013). Bioorg Med Chem 21(8):2241-2249. [5] Liu X, et al. (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293.   媒体联络： 曙方医药 联系人：肖先生 邮箱：lei.xiao@sperogenix.com 电话：+86-10-64620528 Santhera制药公司 联系人：Eva Kalias, Head External Communications 邮箱：public-relations@santhera.com或eva.kalias@santhera.com 电话: +41 79 875 27 80 http://www.sperogenix.com/news/621d81a11af7815aaf8ff29a2023-06-21T03:01:32.000Zweekly0.5曙方医药与Luca Healthcare携手开发罕见病数字疗法 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2023-06-21 11:01:32曙方医药与Luca Healthcare携手开发罕见病数字疗法 news 公司新闻 || ''曙方医药与Luca Healthcare达成战略合作，双方将共同投入罕见病数字疗法的开发，以提高罕见病患者的治疗获益和生存质量。 2022年2月28日，专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新企业曙方医药，正式与致力于数字疗法的企业Luca Healthcare达成战略合作，双方将共同投入罕见病数字疗法的开发，以提高罕见病患者的治疗获益和生存质量。   借力以患者为中心的工具平台和数字生物标志物组合，这些智能手机的应用程序将帮助患者管理其复杂的病情，并提供治疗管理上的指导，以提高患者的治疗体验和效果。以Luca的第一个数字产品为例，它利用Luca的神经运动工具、基于声音的生物标记物和可穿戴设备，将为曙方医药在重症肌无力（MG）、肾上腺脑白质营养不良（ALD）、杜氏肌营养不良（DMD）等神经系统罕见疾病的治疗上提供有力支持。   曙方医药的联合创始人，董事长兼首席执行官严知愚表示："我们很高兴与Luca达成合作，共同致力于罕见病患者的治疗。我们深信，数字疗法是我们在提升药物治疗有效性中的一次机会，将有助于提升治疗的整体安全性和健康结果。我们希望通过部署这些数字化的应用程序来帮助患者更好地管理病情，提升药物依从性及跟进疾病进展。   “中国有2000多万罕见病患者，每种疾病都有非常复杂的情况和症状。而如今我们通过简单易用的医疗小程序就可以显著提高患者的生活质量。” Luca Healthcare的首席执行官Echo Chen博士表示，经临床验证，Luca Healthcare的数字化工具可以有效提升患者在居家及其他非临床环境中的疾病管理水平。“我们很荣幸此次携手曙方医药，帮助患者在治疗中更好地管理疾病”。   关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括肺循环疾病、神经肌肉病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。    关于Luca Healthcare Luca Healthcare 的使命是通过一流的人工智能技术和全球合作伙伴关系，为更广泛的患者群体提供易于使用且经过临床验证的筛查、诊断、管理和治疗方案。 Luca的核心产品是经临床验证的数字化表征、数字生物标记物和数字疗法，以测量和干预神经退行性、心血管、呼吸和眼科治疗领域的疾病和状况。 http://www.sperogenix.com/news/6243ba091af7815aaf8ff29f2023-12-19T01:15:37.000Zweekly0.5杜氏肌营养不良新药Vamorolone在美国滚动提交上市申请 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2023-12-19 09:15:37杜氏肌营养不良新药Vamorolone在美国滚动提交上市申请 news 公司新闻 || ''Santhera与ReveraGen宣布将启动向美国FDA滚动提交vamorolone新药上市申请。此前，曙方医药获得该产品罕见病适应症在大中华区开发和商业化独家权益。 2022年3月29日，Santhera制药与ReveraGen生物医药共同宣布将启动向美国食品药品管理局（FDA）滚动提交vamorolone治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请（NDA）。此前，vamorolone已获得美国FDA的“快速通道认定”。2022年1月，曙方医药获得在大中华区开发和商业化vamorolone用于DMD及其他罕见病适应症的独家权益。   在2021年11月与FDA成功举行了pre-NDA会议后，Santhera和ReveraGen现已开始滚动提交NDA申请。在该会议结论中，FDA认为申请方提交的临床疗效和安全性数据足以支持将vamorolone用于DMD治疗的NDA申请。NDA的接受将取决于FDA对完整申报文件的审查。   Santhera和ReveraGen预计将于2022年第二季度完成NDA申请材料的提交。根据FDA的审查时间表，FDA关于接受申请审查的通知预计将于2022年8月发出，与此同时FDA还将决定vamorolone是否能获得优先审评资格。如获此资格，将可缩短审查时间，最早可能在2023年第一季度获得批准。一旦获得FDA批准后，Santhera计划将首先在美国上市vamorolone。   在欧洲，Santhera计划于2022年第三季度向欧洲药品管理局（EMA）提交vamorolone用于DMD治疗的上市许可申请（MAA）。假设审核时间为一年左右，在报销谈判成功的前提下，2023年下半年可能获得批准和上市。Santhera预计德国将成为欧洲首个上市国家。   Vamorolone在美国和欧洲被授予治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。Vamorolone目前尚处于临床试验阶段，尚未获任何卫生监管部门批准使用。   Vamorolone由美国ReveraGen公司发明，目前正由Santhera与ReveraGen合作开发，Santhera公司拥有该药物在全世界范围内所有适应症的权利。2022年1月4日，曙方医药与Santhera制药宣布就vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和中国台湾）开发和商业化vamorolone用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家权益。     关于Vamorolone和VISION-DMD研究 Vamorolone是一种同类首创（first-in-class）候选药物，它结合的受体与糖皮质激素相同但改变了其下游活性，属于一种解离性激动剂。这种机制有可能将疗效与典型的激素安全性问题“分离”。 VISION-DMD是一项2b期临床研究，包括一项双盲24周关键临床研究，以证明与安慰剂和泼尼松（0.75毫克/公斤/天）相比vamorolone（2毫克和6毫克/公斤/天）的有效性和安全性，以及随后进行的24周研究以评估有效性的维持并收集更多的长期安全性和耐受性数据。121名4至7岁的DMD患儿被纳入研究。在治疗第24周时（第一阶段），与安慰剂相比，vamorolone（6毫克/公斤/天）组达到由卧位至站立所需时间（TTSTAND）的主要终点（p=0.002）。Vamorolone（6毫克/公斤/天）组同时达到次要疗效终点且与泼尼松之间无统计学差异。在该48周研究的第二个24周期间，所有参与者都接受了vamorolone治疗。原安慰剂组和强的松组的参与者被随机分配至vamorolone 2毫克或6毫克/公斤/天两个剂量组，而vamorolone组继续使用原有剂量。 Vamorolone 6毫克/公斤/天剂量组在整个48周的时间内在多个临床终点均维持了24周疗效。除疗效外，该研究还旨在确认vamorolone良好的耐受性，并有可能为目前的标准治疗提供一种替代方案。 在多项临床研究中，vamorolone总体耐受性良好。在VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常报道的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件的严重程度一般为轻至中度。   关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD为炎症性疾病，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要里程碑事件是丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及心肌病发生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。   关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。 曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在较高医疗需求。Santhera的主要产品管线包括目前正在开展治疗DMD关键临床试验的Vamorolone，和处于临床阶段的治疗囊性纤维化及其他中性粒细胞肺病的Lonodelestat，以及一款治疗先天性肌营养不良的探索性基因疗法。Santhera已将其首款获批产品Raxone®（艾地苯醌）用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团。 Santhera制药网站：www.santhera.com   参考文献： [1] ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03439670, link [2] Heier CR at al. (2013). EMBO Mol Med 5: 1569–1585. [3] Reeves EKM, et al (2013). Bioorg Med Chem 21(8):2241-2249. [4] Liu X, et al. (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293. http://www.sperogenix.com/news/64926887dd7b8679c66235b02023-12-19T01:15:02.000Zweekly0.5X-ALD治疗药物Leriglitazone已向欧洲药品管理局提交上市许可申请 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2023-12-19 09:15:02X-ALD治疗药物Leriglitazone已向欧洲药品管理局提交上市许可申请 news 公司新闻 || ''治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)成年男性患者的药物Leriglitazone已向欧洲药品管理局(EMA)提交上市许可申请(MAA) 2022年9月14日， Minoryx Therapeutics公司宣布，其用于治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)成年男性患者的药物Leriglitazone已向欧洲药品管理局(EMA)提交上市许可申请(MAA)，目前正在接受人用医药产品委员会(CHMP)的审查。2020年9月，曙方医药与Minoryx达成独家授权协议，获得Leriglitazone治疗X-ALD在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。 Leriglitazone是Minoryx开发的一款创新的可穿透血脑屏障的选择性PPAR-γ激动剂。此次上市许可申请是基于一项在欧洲和美国开展的116名X-ALD成年男性患者的双盲、安慰剂对照关键临床试验（ADVANCE）的数据。研究发现，Leriglitazone减少了脑病变的进展和cALD的发生率以及脊髓病症状的进展，如平衡能力恶化等。这些数据得到了ADVANCE正在进行的开放标签扩展试验，以及一项评估Leriglitazone在cALD男孩中疗效的开放标签注册试验NEXUS的支持。ADVANCE研究的结果已在美国神经病学协会(AAN) 2021年会上发表。 X-ALD是一种罕见的遗传性神经退行性疾病。患者会在成年后逐渐发展成慢性的、高度衰弱的肾上腺脊髓神经病。无论是儿童还是成人患者，其面临的最大风险都是进展为急性脑型(cALD)，它会导致侵袭性脑炎症，并使患者在2-4年内永久残疾，甚至死亡。 Minoryx首席执行官Marc Martinell表示此次的申报提交是该药物在欧盟批准和商业化进程的重要里程碑，“如果获得批准，Leriglitazone将成为成人X-ALD患者的治疗首选。同时，在 EMA审查期间，Minoryx将继续研究该药物在更广泛X-ALD患者群体中的获益。” 此前，Leriglitazone已被FDA和EMA授予孤儿药地位，并获FDA治疗X-ALD的快速通道和罕见儿科疾病药物认定。Minoryx目前正在与FDA讨论，以确定未来其在美国获批路径的下一步举措。 http://www.sperogenix.com/news/6492695fdd7b8679c66235b12023-06-21T03:07:11.000Zweekly0.5ABSK021治疗TGCT的关键III期临床试验获批，曙方医药与和誉医药合作开发其渐冻症等神经系统罕见病适应症 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2023-06-21 11:07:11ABSK021治疗TGCT的关键III期临床试验获批，曙方医药与和誉医药合作开发其渐冻症等神经系统罕见病适应症 news 公司新闻 || ''和誉医药宣布其在研的CSF-1R抑制剂ABSK021获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，可进入对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究 2022年10月25日，和誉医药宣布其在研的CSF-1R抑制剂ABSK021获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，可进入对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究。2021年7月，曙方医药与和誉医药达成独家授权协议，在中国内地、香港及澳门特别行政区合作开发ABSK021针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）等神经系统罕见病领域适应症的应用。 ABSK021是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，是中国第一个自主研发并进入临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂。2022年7月20日，ABSK021被CDE认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。ABSK021已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验，并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。 CSF-1R信号传导是小胶质细胞发育和存活的必要条件，而存有大量活化的小胶质细胞是ALS病人神经退化的标志之一。临床前研究表明抑制CSF-1R可延缓多种ALS动物模型中的疾病进展。曙方医药正在与和誉医药开展深入合作，积极探索ABSK021在治疗ALS等神经系统罕见病中的潜力。 关于肌萎缩侧索硬化症 肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床特征为进行性加重的肢体无力、肌肉萎缩合并锥体束征，伴言语不清、吞咽困难等球部症状，呼吸肌受累可出现呼吸困难，并最终因营养和呼吸衰竭而死亡。中华医学会神经病学分会ALS协作组一项对全国医保数据的研究表明，中国ALS的年发病率为1.62/10万，年患病率为2.97/10万。目前该病尚缺乏特效治疗，预后不良，中位生存期仅为3至5年，对患者家庭和社会带来了沉重的照护及经济负担。 关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。 2020年9月，曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2021年7月，曙方医药与和誉医药达成独家授权协议，获得ABSK021用于非肿瘤神经系统罕见病适应症在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发、生产和商业化权益。2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症在大中华区的独家开发和商业化权益。 曙方医药网站：www.sperogenix.com 关于和誉医药 和誉医药（香港联交所代码：02256）是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。 自2016年成立以来，和誉医药已拥有由15种候选药物组成的产品管线，全面涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域，并已于全球四个国家及地区取得14项IND或临床试验批准。 和誉医药网站：www.abbisko.com。 http://www.sperogenix.com/news/64926a0add7b8679c66235b22023-06-21T03:10:02.000Zweekly0.5杜氏肌营养不良新药Vamorolone完成在美国的新药上市申请 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2023-06-21 11:10:02杜氏肌营养不良新药Vamorolone完成在美国的新药上市申请 news 公司新闻 || ''Santhera制药与ReveraGen生物医药宣布已经完成向美国食品药品管理局（FDA）滚动提交新药上市申请（NDA），寻求vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的优先审评。 2022年10月27日，Santhera制药与ReveraGen生物医药宣布已经完成向美国食品药品管理局（FDA）滚动提交新药上市申请（NDA），寻求vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的优先审评。如果获得批准，vamorolone将于2023年下半年在美国上市。2022年1月，曙方医药与Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone在大中华区用于DMD及其他罕见病适应症的开发和商业化权益。 NDA提交的核心是来自一项关键2b期临床试验（VISION-DMD）的积极数据，该研究包括，（1）24周时间评估vamorolone（2毫克/公斤/天和6毫克/公斤/天）与泼尼松（0.75毫克/公斤/天）和安慰剂对比的有效性和安全性；然后是（2）24周时间评估疗效的维持情况并收集更多的长期安全性和耐受性数据。此外，申请文件还包括4项开放标签研究（包括扩展研究）的数据以及一项外部对照研究，vamorolone的试验剂量包括2毫克/公斤/天和6毫克/公斤/天，总治疗期长达30个月。 随着NDA滚动提交的完成，Santhera和ReveraGen也申请了优先审评。通常情况下，在收到文件60天内，FDA将通知是否授予优先审评。优先审评资格认定意味着FDA的目标是在6个月内对申请作出是否批准的行动（相较于常规审评的10个月），这将使得预期的批准时间最早为2023年年中。 在欧洲，Santhera已于2022年9月向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA），寻求vamorolone在欧盟以及挪威、列支敦士登和冰岛的上市批准。 Vamorolone在美国和欧洲被授予治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。 2022年1月4日，曙方医药与Santhera制药宣布就vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得vamorolone在大中华区（包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾）用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益。 关于Vamorolone Vamorolone是一款在研候选药物，其作用结合的受体与糖皮质激素作用结合的受体相同，但改变了其下游活性，因此被认为是一种解离型抗炎药。这种机制显示出vamorolone具有疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点——由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，不良事件的严重程度一般为轻至中度。Vamorolone是一款处于研究阶段的药物，目前尚未获任何卫生监管部门批准使用。 关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD为炎症性疾病，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案。 关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。 2020年9月，曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2021年7月，曙方医药与和誉医药达成独家授权协议，获得ABSK021用于非肿瘤神经系统罕见病适应症在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发、生产和商业化权益。2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症在大中华区的独家开发和商业化权益。 曙方医药网站：www.sperogenix.com 关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone是一款具有新作用模式的解离性类固醇，在一项针对杜氏肌营养不良患者的关键临床试验中作为糖皮质激素标准治疗的替代方案进行了研究。Santhera已经向美国FDA提交了vamorolone治疗DMD的新药上市申请，并已向欧洲EMA提交了上市许可申请。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。Santhera已将其首款获批产品Raxone®（艾地苯醌）用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团。 Santhera制药网站：www.santhera.com 参考资料： [1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Published online August 29, 2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. [2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. [3] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315 [4] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 http://www.sperogenix.com/news/64926abedd7b8679c66235b32023-12-19T01:14:41.000Zweekly0.5杜氏肌营养不良新药Vamorolone有望2023年10月在美获批 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2023-12-19 09:14:41杜氏肌营养不良新药Vamorolone有望2023年10月在美获批 news 公司新闻 || ''美国食品药品管理局（FDA）已正式接受vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请（NDA）资料提交，FDA根据美国《处方药消费者付费法案》（PDUFA）确定的审批截止时间为2023年10月26日。 2023年1月9日，Santhera制药与ReveraGen生物医药宣布，美国食品药品管理局（FDA）已正式接受vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请（NDA）资料提交，FDA根据美国《处方药消费者付费法案》（PDUFA）确定的审批截止时间为2023年10月26日。2022年1月，曙方医药与Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone在大中华区用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的开发和商业化权益。 PDUFA日期是FDA完成新药上市申请审批的截止日期。此外，FDA表示对于本次申请，目前不计划召开咨询委员会会议。如果NDA获得批准，Santhera制药计划于2023年第四季度在美国商业上市vamorolone。 Vamorolone提交新药上市申请是基于一项关键2b期临床试验（VISION-DMD）的积极临床数据支持，该试验达到了主要终点，试验组结果优于安慰剂组且差异有统计学意义。申请文件还包括4项开放标签研究（包括扩展研究）的数据，vamorolone的试验剂量从2毫克/公斤/天至6毫克/公斤/天，总治疗期长达30个月。 在欧洲，vamorolone已提交在欧盟寻求批准的上市许可申请（MAA），并正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审评。 Vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。 2022年1月4日，曙方医药与Santhera制药宣布就vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得vamorolone在大中华区（包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾）用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益。 关于Vamorolone Vamorolone是一款在研候选药物，其作用结合的受体与糖皮质激素作用结合的受体相同，但改变了其下游活性，因此被认为是一种解离型抗炎药。这种机制显示出vamorolone具有疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点——由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，不良事件的严重程度一般为轻至中度。Vamorolone是一款处于研究阶段的药物，目前尚未获任何卫生监管部门批准使用。 关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD为炎症性疾病，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案。 关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。 2020年9月，曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2021年7月，曙方医药与和誉医药达成独家授权协议，获得ABSK021用于非肿瘤神经系统罕见病适应症在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发、生产和商业化权益。2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症在大中华区的独家开发和商业化权益。 曙方医药网站：www.sperogenix.com 关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone是一款具有新作用模式的解离性类固醇，在一项针对杜氏肌营养不良患者的关键临床试验中作为糖皮质激素标准治疗的替代方案进行了研究。Santhera已经向美国FDA提交了vamorolone治疗DMD的新药上市申请，并已向欧洲EMA提交了上市许可申请。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。Santhera已将其首款获批产品Raxone®（艾地苯醌）用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团。 Santhera制药网站：www.santhera.com 参考资料： [1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Published online August 29, 2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. [2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. [3] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315 [4] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 http://www.sperogenix.com/news/6580ef6e77a8c747f73a0c942024-03-26T10:17:27.000Zweekly0.5新药Vamorolone获国家药监局药审中心纳入“突破性治疗药物”程序 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2024-03-26 18:17:27新药Vamorolone获国家药监局药审中心纳入“突破性治疗药物”程序 news 公司新闻 || ''2023年9月16日，从中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网获悉，曙方医药联合Santhera制药申报的新药vamorolone被纳入“突破性治疗药物”程序，拟定适应症为2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。 2023年9月16日，从中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网获悉，曙方医药联合Santhera制药申报的新药vamorolone被纳入“突破性治疗药物”程序，拟定适应症为2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。 根据《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），“突破性治疗药物”程序指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药，申请人可申请适用突破性治疗药物程序。药物被纳入 “突破性治疗”审评通道，意味着CDE将为其优先配置审评资源，加强沟通交流和指导，促进新药的研发。   杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，在中国发病率约为1/4560男婴，估算患者数量约10万人，国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物上市，该疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。Vamorolone关键临床试验（VISION-DMD）的积极临床数据表明，该试验达到了由卧位至站立所需时间（TTSTAND）的主要终点及其他次要终点，试验组结果优于安慰剂组且差异有统计学意义，同时vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。   此前曙方医药联合申报的vamorolone临床试验申请已获得CDE默示许可。另外，vamorolone已分别在美国和欧盟提交新药上市许可申请，并有望于2023年10月在美国获批。Vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。   2022年1月4日，曙方医药与Santhera制药宣布就vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得vamorolone在大中华区（包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾）用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益。     关于Vamorolone Vamorolone是一款在研候选药物，其作用结合的受体与糖皮质激素作用结合的受体相同，但改变了其下游活性，因此被认为是一种解离型抗炎药。这种机制显示出vamorolone具有疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点——由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，不良事件的严重程度一般为轻至中度。Vamorolone是一款处于研究阶段的药物，目前尚未获任何卫生监管部门批准使用。   关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案。   关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金、晨兴创投和景旭创投的投资。   2020年9月，曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2021年7月，曙方医药与和誉医药达成独家授权协议，获得ABSK021用于非肿瘤神经系统罕见病适应症在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发、生产和商业化权益。2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症在大中华区的独家开发和商业化权益。   曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone是一款具有新作用模式的解离型类固醇，在一项针对杜氏肌营养不良患者的关键临床试验中作为糖皮质激素标准治疗的替代方案进行了研究。Santhera已经向美国FDA提交了vamorolone治疗DMD的新药上市申请，并已向欧洲EMA提交了上市许可申请。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。Santhera已将其首款获批产品Raxone®（艾地苯醌）用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团。   Santhera制药网站：www.santhera.com   参考资料： [1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Published online August 29, 2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. [2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. [3] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315 [4] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [6] https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/ypggtg/ypqtgg/20200708151701834.html [7]https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/3d0db20b8d9aa0e73808e60b9529b97c http://www.sperogenix.com/news/6580efba77a8c747f73a0c952023-12-19T01:19:54.000Zweekly0.5Vamorolone获得欧洲人用药品委员会推荐批准的积极意见 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2023-12-19 09:19:54Vamorolone获得欧洲人用药品委员会推荐批准的积极意见 news 公司新闻 || ''2023年10月13日，瑞士Santhera 制药宣布，获得了欧洲人用药品委员会（CHMP）的积极意见，建议欧盟委员会批准vamorolone用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。 2023年10月13日，瑞士Santhera 制药宣布，获得了欧洲人用药品委员会（CHMP）的积极意见，建议欧盟委员会批准vamorolone用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。在其推荐批准的建议中，CHMP认可vamorolone在该患者群体中的积极获益-风险评估，包括与标准治疗皮质类固醇相比vamorolone在DMD治疗中有一定的安全性获益。一旦vamorolone获得欧盟委员会正式批准，Santhera计划于2024年第一季度在德国进行该产品首次商业上市。 Vamorolone在监管申请中的有效性和安全性的临床证据来自关键临床研究（VISION-DMD）和三个开放标签研究（包括扩展研究）的阳性结果，其中vamorolone剂量为2至6 mg/kg/天，总治疗周期长达30个月，另外还包括外部对照研究和一些临床药理学研究的结果。这些研究是由Santhera的合作伙伴ReveraGen和11个国家的32个临床试验中心进行的。   在关键临床研究（VISION-DMD）中，与安慰剂组相比，使用vamorolone治疗的男性患者平均保持了类似的生长发育，而使用强的松治疗的患者平均经历了生长发育迟缓。在24周后从强的松转为vamorolone的患者，在研究的剩余时间里，平均身高能够恢复增长。   与皮质类固醇不同，经过48周的临床研究治疗后，骨生物标志物检测显示，vamorolone不会导致骨代谢的降低，而脊柱骨矿物质含量经双能X射线吸收仪（DXA）检查也未发现明显降低。   欧盟委员会预计将在CHMP的积极意见后大约两个月内做出正式的上市许可决定。如果获得批准，vamorolone将是首个也是唯一得到欧洲药品管理局（EMA）完全批准用于治疗DMD的药品，其上市许可将在欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。Vamorolone的商业上市计划将于2024年第一季度在欧盟启动，德国为首发地区。   美国食品药品管理局（FDA）对vamorolone 完成新药上市申请审批的截止日期为2023年10月26日。如果获得批准，vamorolone有望于2024年第一季度在美国商业上市。   2022年1月4日，曙方医药与Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone在大中华区（包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾）用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益；以及有前提的可将权益地区进一步扩展至东南亚、和在所有权益地区的生产权益。2023年9月16日，vamorolone被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物”程序。 http://www.sperogenix.com/news/6580f01977a8c747f73a0c962024-07-23T10:07:25.000Zweekly0.5杜氏肌营养不良新药Vamorolone在美国获批上市 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2024-07-23 18:07:25杜氏肌营养不良新药Vamorolone在美国获批上市 news 公司新闻 || ''2023年10月26日，美国食品药品管理局（FDA）正式批准vamorolone用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。 2023年10月26日，美国食品药品管理局（FDA）正式批准vamorolone用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。中国罕见病创新药研发企业曙方医药已于2022年从瑞士Santhera制药获得vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。   近期vamorolone已获得欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准的积极意见，预计欧盟委员会将于2023年底前批准vamorolone在欧盟上市。届时，vamorolone将成为首个在美国和欧洲获得完全批准用于治疗DMD患者的药物。 杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，多在3至5岁起病，9至12岁丧失独立行走能力，多数患者因呼吸或心力衰竭在30岁前死亡。DMD在中国大陆发病率约为1/4560男婴，估算患者数量约10万人。国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物上市，该疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。   曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“vamorolone在美国正式获得上市批准是杜氏肌营养不良领域的重要里程碑事件，再一次验证了其巨大的治疗潜力和商业价值。早前，vamorolone获国家药监局药审中心纳入‘突破性治疗药物’程序，我们将积极与监管部门、临床机构等各方合作，全力推进这一创新药物在中国的研发和商业化进程，以早日惠及中国DMD患者及其家庭。”   曙方医药联合创始人、首席商业及运营官王晓晖先生表示：“得益于国家在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区实行的临床急需进口药品特殊政策，我们正在与相关方积极沟通，争取vamorolone能够率先落地博鳌乐城，帮助一部分有迫切需求的DMD患儿尽快获得新药治疗。”   FDA对vamorolone的批准基于IIb期关键临床研究（VISION-DMD）的数据和来自三个开放标签研究及扩展研究的补充安全信息。在上述临床试验中 vamorolone剂量为2至6 mg/kg/天，总治疗周期长达48个月。与目前DMD的标准治疗糖皮质激素相比，这种新的皮质类固醇治疗显示出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为有关的不良事件减少。这些临床试验是由Santhera及其合作伙伴在全球11个国家的32个临床试验中心开展的。     关于Vamorolone Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。   在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点、由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，不良事件的严重程度一般为轻至中度。   当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用vamorolone后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，证实其不会造成生长抑制，也不会对骨代谢产生负面影响。   Vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。Vamorolone目前仅在美国获得批准。   关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案。   关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金、晨兴创投和景旭创投的投资。   2020年9月，曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症在中国（包括香港、澳门和台湾）的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。   曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone是一款具有新作用模式的解离型类固醇，在一项针对杜氏肌营养不良患者的关键临床试验中作为糖皮质激素标准治疗的替代方案进行了研究。Vamorolone已经获得美国FDA批准用于治疗DMD患者，并已获得欧洲药品管理局人用药品委员会推荐批准的积极意见，同时已向英国药品和保健品管理局提交了上市许可申请。Santhera 已将vamorolone北美地区权益和大中华地区权益分别授予Catalyst制药和曙方医药。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。   Santhera制药网站：www.santhera.com     参考资料： [1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. [2] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [3] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [4] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. [5] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. [6] https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c [7] Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识，中华医学杂志，2018.9，DOI: 10.3760/cma.j.issn.0376-2491.2018.35.008. [8] 儿童抗肌萎缩蛋白病康复评定和治疗专家共识，中华儿科杂志，2020.11，DOI：10.3760/cma.j.cn112140-20200522-00531 http://www.sperogenix.com/news/6580f09c77a8c747f73a0c972024-07-23T10:07:40.000Zweekly0.5杜氏肌营养不良新药Vamorolone在欧盟获得上市批准 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2024-07-23 18:07:40杜氏肌营养不良新药Vamorolone在欧盟获得上市批准 news 公司新闻 || ''2023年12月18日，欧盟正式批准vamorolone用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。 2023年12月18日，欧盟正式批准vamorolone用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者，且不限于患者的潜在基因突变类型和步态分级。Vamorolone成为迄今欧盟完全批准的首个且唯一的DMD治疗药物，同时成为首个在美国和欧盟均获批准的DMD治疗药物。曙方医药已于2022年从瑞士Santhera制药获得vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。   欧洲药品管理局（EMA）认可vamorolone与当前的标准激素治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。此外，从标准激素治疗转换为vamorolone治疗的患者在恢复生长和骨骼健康的同时依然可以保持疗效。  杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，多在3至5岁起病，9至12岁丧失独立行走能力，多数患者因呼吸或心力衰竭在30岁前死亡。DMD在中国大陆发病率约为1/4560男婴，估算患者数量约10万人。国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物上市，该疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。   曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“vamorolone在美国和欧盟接连获得完全批准体现了该产品巨大的临床价值和商业化潜力。国家药监局药审中心今年9月已将vamorolone纳入‘突破性治疗药物’程序，我们将在监管部门指导下，加速推进这一创新药物在中国的研发和申报进程。同时借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的临床急需进口药品特殊政策，尽早促成vamorolone在先行区落地，以回应中国DMD患者群体的殷切期待。”   欧盟对vamorolone的批准基于关键临床研究VISION-DMD和三个开放标签研究及扩展研究的阳性结果，其中 vamorolone剂量为2至6 mg/kg/天，总治疗周期长达30个月。在关键临床研究VISION-DMD中，与安慰剂组相比，使用vamorolone治疗的男性患者平均保持了类似的生长发育，而使用强的松治疗的患者平均经历了生长发育迟缓。在24周后从强的松转为vamorolone的患者，在研究的剩余时间里，平均身高能够恢复增长。   与皮质类固醇不同，经过48周的临床研究治疗后，骨生物标志物检测显示，vamorolone不会导致骨代谢的降低，而脊柱骨矿物质含量经双能X射线吸收仪（DXA）检查也未发现明显降低。   Santhera将继续收集数据以进一步证实vamorolone的长期有效性和更广泛的安全性差异。   Vamorolone的上市许可将在欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。Santhera将于2024年第一季度在德国启动vamorolone的商业上市。   此前，美国FDA于10月27日批准vamorolone治疗2岁及以上的DMD患者。Vamorolone在美国的商业上市时间预计也将在2024年第一季度。     关于Vamorolone Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。   在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点：由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，不良事件的严重程度一般为轻至中度。   当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用vamorolone后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。   Vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。Vamorolone目前已在美国和欧盟获得批准。   关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案。   关于曙方医药 曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金、晨兴创投和景旭创投的投资。   2020年9月，曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症在中国（包括香港、澳门和台湾）的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。   曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone是一款具有新作用模式的解离型类固醇，在一项针对杜氏肌营养不良患者的关键临床试验中作为糖皮质激素标准治疗的替代方案进行了研究。Vamorolone已经获得美国FDA和欧盟EMA批准用于治疗DMD患者，同时已向英国药品和保健品管理局提交了上市许可申请。Santhera 已将vamorolone北美地区权益和大中华地区权益分别授予Catalyst制药和曙方医药。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。   Santhera制药网站：www.santhera.com     参考资料： [1] European public assessment report (EPAR), summary of product characteristics (SmPC) [2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. [3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. [6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. [7] https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c [8] Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识，中华医学杂志，2018.9，DOI: 10.3760/cma.j.issn.0376-2491.2018.35.008. [9] 儿童抗肌萎缩蛋白病康复评定和治疗专家共识，中华儿科杂志，2020.11，DOI：10.3760/cma.j.cn112140-20200522-00531 http://www.sperogenix.com/news/6602a16677a8c747f73a0c9c2024-12-13T02:34:59.000Zweekly0.5曙方医药杜氏肌营养不良新药Vamorolone上市许可申请获受理 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2024-12-13 10:34:59曙方医药杜氏肌营养不良新药Vamorolone上市许可申请获受理 news 公司新闻 || ''2024年3月26日，曙方医药申报的vamorolone口服混悬液的药品上市许可申请已获国家药监局药品审评中心正式受理，并被纳入优先审评程序。 2024年3月26日，曙方医药申报的vamorolone口服混悬液拟用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者的药品上市许可申请（NDA）已获国家药监局药品审评中心（CDE）正式受理，并被CDE纳入优先审评程序，这将有助于药品早日获批，为DMD患者提供全新的治疗选择。在2023年，基于本品在安全性、有效性及与现有治疗手段相比具有明显临床优势，vamorolone获得CDE纳入突破性治疗药物程序。   杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物，该领域存在巨大的未满足医疗需求。Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。 曙方医药首席医学及开发官昂秋青博士表示：“NDA是vamorolone开发进程中的重要里程碑，得益于国家对罕见病创新药品的鼓励政策，我们将积极与监管部门合作，加速推进注册、开发和临床应用工作，力争早日惠及广大DMD患者。”   曙方医药联合创始人、首席商业及运营官王晓晖先生表示：“Vamorolone是曙方医药根据中国市场特点探索罕见病药物快速商业化创新路径的有益尝试。在加速推进注册申报的同时，我们正在与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区内医疗机构密切沟通，争取vamorolone在先行区尽早落地，以回应部分患儿家庭的迫切治疗需求。”   2022年，曙方医药从瑞士Santhera制药获得vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。     关于AGAMREE® (vamorolone) AGAMREE是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部药效增强和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出AGAMREE具有将疗效与类固醇类药物安全性问题“分离”的潜力，因此AGAMREE被定位成一款解离型抗炎药，并成为目前作为儿童和青少年DMD患者标准治疗的皮质类固醇药物的替代方案。   在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，AGAMREE组在治疗24周后达到主要终点：由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，AGAMREE表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。   当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用AGAMREE后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。   AGAMREE®（vamorolone）目前已在美国、欧盟和英国作为孤儿药获得批准。   关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。皮质类固醇药物目前是DMD的标准治疗方案。   关于曙方医药 曙方医药是一家专注于罕见病药物研发和商业化的创新型企业，致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金、晨兴创投和景旭创投的投资。   曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone已经获得美国FDA、欧盟EMA和英国MHRA批准用于治疗DMD患者。Santhera 已将vamorolone北美地区权益和大中华地区权益分别授予Catalyst制药和曙方医药。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。   Santhera制药网站：www.santhera.com   参考文献： [1]  Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link. [2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link. [3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link. [6]  Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link.   http://www.sperogenix.com/news/669f815177a8c747f73a0ca42024-12-18T00:42:40.000Zweekly0.5曙方医药宣布Vamorolone新药上市申请在中国香港获受理 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2024-12-18 08:42:40曙方医药宣布Vamorolone新药上市申请在中国香港获受理 news 公司新闻 || ''2024年7月23日，vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请获中国香港卫生署正式受理。 2024年7月23日，曙方医药宣布vamorolone口服混悬液用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的新药上市申请获中国香港卫生署正式受理。2024年3月，vamorolone的药品上市许可申请已获中国国家药监局正式受理，并被纳入优先审评程序。   Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。 2022年，曙方医药从瑞士Santhera制药获得vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。     关于AGAMREE® (vamorolone) AGAMREE是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部药效增强和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出AGAMREE具有将疗效与类固醇类药物安全性问题“分离”的潜力，因此AGAMREE被定位成一款解离型抗炎药，并成为目前作为儿童和青少年DMD患者标准治疗的皮质类固醇药物的替代方案。   在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，AGAMREE组在治疗24周后达到主要终点：由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，AGAMREE表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。   当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用AGAMREE后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。   AGAMREE®（vamorolone）目前已在美国、欧盟和英国作为孤儿药获得批准。   关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。皮质类固醇药物目前是DMD的标准治疗方案。   关于曙方医药 曙方医药是一家专注于罕见病药物研发和商业化的创新型企业，致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金、晨兴创投和景旭创投的投资。   曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone已经获得美国FDA、欧盟EMA和英国MHRA批准用于治疗DMD患者。Santhera 已将vamorolone北美地区权益和大中华地区权益分别授予Catalyst制药和曙方医药。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。   Santhera制药网站：www.santhera.com   参考文献： [1]  Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link. [2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link. [3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link. [6]  Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link.   http://www.sperogenix.com/news/6758e4379b21711c034f57212025-07-23T02:46:18.000Zweekly0.5国内首个杜氏肌营养不良治疗药物安迦利®获批上市 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2025-07-23 10:46:18国内首个杜氏肌营养不良治疗药物安迦利®获批上市 news 公司新闻 || ''2024年12月11日，曙方医药宣布安迦利®日前已获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。 2024年12月11日，曙方医药宣布安迦利®（通用名：伐莫洛龙口服混悬液，vamorolone；规格：40mg/mL，100mL/瓶）日前已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。安迦利®是国内首个获批杜氏肌营养不良适应证的治疗药物。安迦利®此前获国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物和优先审评程序。 杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，多从儿童期发病，该领域存在巨大的未满足医疗需求。安迦利®是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，安迦利®有望成为DMD患者的标准治疗方案。 曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“安迦利®通过优先审评程序快速获批，体现了国家对罕见病药物研发的高度重视，同时也体现了曙方对国内急切期盼治疗的罕见病患者群体的坚定承诺。安迦利®的成功获批是曙方医药发展的重要里程碑，接下来我们将继续坚持从患者需求出发，与相关方合作加快推动供应和准入等工作，让更多DMD患者家庭尽早获益。”   曙方医药首席医学及开发官昂秋青博士表示：“长期以来，在DMD治疗中本应起到基础性作用的皮质类固醇药物因其安全性问题导致治疗不足，从而造成临床效果和生活质量的双重损失。安迦利®的获批有望改变这一现状，使DMD患者有机会获得足量、长期的规范治疗，改善患者的长期预后和生存质量。”   关于安迦利® 安迦利®是一款原创新药，它是一种新型解离性皮质类固醇，在化学结构中的 9:11 位置上，羟基（OH）被改变成碳-碳双键，使安迦利®在具有强效抗炎特性的同时，具有更好的安全性特征。   在关键性研究Vision-DMD中，安迦利® 6 mg/kg/天和足量泼尼松0.75 mg/kg/天的疗效在所有运动功能中相似。该改善在长达48周的治疗期间持续存在。VBP15-LTE研究中长达30个月的数据显示，安迦利®组由卧位至站立所需时间（TTSTAND）速度均值始终高于基线值。 在安全性方面，足量的安迦利®与足量传统激素相比，安迦利®临床相关不良反应发生的频率和严重程度均较低，在行为异常、糖尿病、皮肤毛发改变、感染等不良事件上发生率更低，无白内障事件发生，并且对骨代谢、生长无有害影响。安迦利®更好的安全性使得长期足量规范治疗DMD成为可能。   安迦利®目前已在中国、美国、欧盟和英国获得批准。   关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传性肌病，主要影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。多数患者因呼吸或心力衰竭在30岁前死亡。口服糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案，长期使用可以延长患者的独立行走时间2-5年或更长，延长患者的生命及改善心肺功能。但研究显示，由于糖皮质激素存在诸多不良反应，中国DMD患者停药率达39.6%；仅仅54.1%患者应用每日激素方案（泼尼松/泼尼松龙0.3-0.75 mg/kg/天）超过1年。而不足量不规范的激素使用方式已被证实会导致疗效损失，无法达到最佳疗效。   关于曙方医药 曙方医药成立于2019年，是一家专注于遗传病、罕见病药物研发和商业化的创新型企业，致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。2022年，曙方医药从瑞士Santhera制药获得伐莫洛龙在中国（包括香港、澳门和台湾）和东南亚地区用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在上述所有地区的生产权益。   曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病的创新药物开发及商业化，该疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有伐莫洛龙全球所有适应症的独家许可，伐莫洛龙已经获得美国FDA、欧盟EMA、英国MHRA和中国NMPA批准用于治疗DMD患者。Santhera 已将伐莫洛龙北美地区权益授予Catalyst制药，将大中华地区和东南亚地区权益授予曙方医药。   Santhera制药网站：www.santhera.com   参考文献： [1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link. [2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link. [3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link. [6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link. [7] McDonald CM, et al. Lancet. 2018;391:451–61. [8] Shu Zhang，et al. Orphanet J Rare Dis .2021 Apr 28;16(1):188. [9] Tong YR, et al. Front Neurol. 2020 Sep 30;11:572006. [10] Griggs RC, et al. Arch Neurol. 1991 Apr;48(4):383-8. [11] Guglieri M, et al. JAMA. 2022 Apr 19;327(15):1456-1468. http://www.sperogenix.com/news/675b9df19b21711c034f57222024-12-13T02:37:37.000Zweekly0.5Leriglitazone在治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良的关键临床试验中达到主要终点 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2024-12-13 10:37:37Leriglitazone在治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良的关键临床试验中达到主要终点 news 公司新闻 || ''曙方医药合作伙伴Minoryx Therapeutics公司与其合作方Neuraxpharm宣布NEXUS临床试验已经完成并达到主要终点，接受leriglitazone治疗的患者疾病得到控制（disease arrest）的比例显著高于自然病史。 西班牙巴塞罗那当地时间2024年12月11日，曙方医药合作伙伴Minoryx Therapeutics公司与其合作方Neuraxpharm宣布NEXUS临床试验已经完成并达到主要终点，接受leriglitazone治疗的患者疾病得到控制（disease arrest）的比例显著高于自然病史。Minoryx与Neuraxpharm计划在2025年中向欧盟监管机构提交leriglitazone用于治疗儿童和成人脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者的上市许可申请（MAA）。2020年9月，曙方医药与Minoryx达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。 NEXUS研究是一项为期96周的关键性、开放标签研究，旨在评估每日一次口服leriglitazone对cALD儿童患者的疗效和安全性。主要终点是评估在第96周或造血干细胞移植（HSCT）前访视时，临床和影像学上疾病得到控制的患者的比例。最终可被评估的患儿数（接受了超过24周治疗）为20名。所有患儿在治疗期间都保持了临床稳定，其中7名（35%）患者达到了疾病控制的标准，这明显高于自然病史中10%的比例（p<0.05）。   Leriglitazone在所有儿童中耐受性良好，没有出现治疗相关的严重不良事件，也没有因治疗相关的不良事件而中断治疗。   NEXUS研究的全部结果将在即将举行的神经病学会议上展示。   “脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）主要影响男性，它对患者及其家庭是一种灾难性的疾病，其治疗选择有限，医生和患者家庭一直在寻找更好的工具和疗法来管理cALD。” NEXUS研究的全球主要研究者Patricia Musolino指出：“NEXUS的结果证明，leriglitazone解决了一项关键未满足需求，它是一种非侵入性的疗法，可以在出现脑损伤时阻止或延缓损伤进展。”   Minoryx首席执行官Marc Martinell表示：“我们很高兴看到NEXUS的积极结果，证明leriglitazone不仅可以阻止cALD患儿的脑部脱髓鞘损伤，而且还能阻止疾病的临床进展。ADVANCE[1]研究中成人患者相关终点分析以及cALD同情用药项目结果进一步支持了这一发现。”   关于leriglitazone Leriglitazone是Minoryx Therapeutics公司研发的一款新型口服、选择性的PPAR gamma激动剂，是一种潜在的同类首创（first-in-class）和同类最佳（best-in-class）的中枢神经系统（CNS）药物，可以调节神经炎症、脱髓鞘、线粒体功能障碍、氧化应激和轴索变性等多种疾病通路。它已被证明能够穿透血脑屏障并具有良好的安全性，在多种临床前动物模型疾病中都展现了其疗效。在NEXUS研究（儿童X-ALD）和ADVANCE研究（成人X-ALD）中，leriglitazone均展现出其临床获益。NEXUS研究的结果表明，接受leriglitazone治疗的cALD患儿，在治疗96周期间或在接受HSCT前，均保持了临床和影像学上的稳定。ADVANCE研究的数据表明，leriglitazone可以减少成人患者的脑部损伤，还可以延缓患者进展为进行性cALD的时间。另一项针对成年进行性cALD男性患者的临床试验（CALYX[2]）目前正在美国、阿根廷、巴西和欧洲招募患者。Leriglitazone已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药认定，以及FDA的快速通道和罕见儿科疾病认定。   关于NEXUS NEXUS是一项在儿童cALD患者中开展的为期96周的关键性、开放标签、多中心临床研究（NEXUS；NCT04528706），研究中每日一次口服Leriglitazone。NEXUS共招募了23名患儿，最终20例患儿纳入评估（接受了>24周治疗）。主要终点为在第96周或在进行HSCT前，临床和影像学上疾病得到控制的患者比例（成功标准：单侧95% [CI] > 10%）。次要终点包括NFS和Loes评分（LS）自基线的变化。探索性终点包括脑损伤容量和血浆生物标志物浓度自基线的变化。   关于X-ALD和cALD X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是一种罕见的神经退行性疾病，被纳入中国政府公布的《第一批罕见病目录》中。X-ALD的全球发病率约为每10万活产婴儿6-8例。患有X-ALD的男孩和成年男性在他们的一生中的任何时候都可能发展为脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD），其特征为脑部脱髓鞘损伤，这些损伤可能迅速进展，导致急性神经功能下降和死亡。这些损伤可能导致严重的症状，如失去自主运动能力、吞咽困难、失去沟通能力、皮质性盲和完全失禁以及死亡，平均生存时间为3至4年。   在儿童患者中，31%~35%的患儿出现进行性cALD，典型发病年龄在2~12岁之间。60%的成年患者随着时间的推移会发展成进行性cALD。目前尚无cALD治疗药物。在儿童中，造血干细胞移植（HSCT）可以控制疾病。然而，这是一种激进的治疗手段，并且只适用于部分患者。基于基因治疗的HSCT在全球许多地方不可使用，并且需要预先进行清髓性化疗并通常伴有严重的并发症。对成人患者开展HSCT的经验非常有限，且通常不推荐。   此外，所有成年X-ALD患者都会发展为肾上腺脊髓神经病（AMN）。这种形式会慢性进展，且由于治疗的预后较差，具有晚期AMN的cALD患者大多不符合HSCT的条件。   关于Minoryx Minoryx Therapeutics是一家注册阶段的生物技术公司，专注于开发针对高度未满足医疗需求的罕见中枢神经系统（CNS）疾病的新疗法。公司的主要项目leriglitazone（MIN-102）是一款新型的、可穿透血脑屏障的选择性PPAR gamma激动剂，正在开发用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）和其他罕见CNS疾病。公司得到了一批经验丰富的投资者的支持，包括Columbus Venture Partners、CDTI Innvierte、Criteria BioVentures、Fund+、Ysios Capital、Roche Venture Fund、Kurma Partners、Chiesi Ventures、S.R.I.W、Idinvest Partners / Eurazeo、SFPI-FPIM、HealthEquity、Sambrinvest和Herrecha，和一系列其他组织的支持。   Minoryx成立于2011年，总部位于西班牙，在比利时设有设施，至今已筹资超过1.2亿欧元。   更多信息，请访问 www.minoryx.com。   关于Neuraxpharm集团 Neuraxpharm是一家领先的欧洲专科制药公司，专注于中枢神经系统（CNS）包括精神病和神经系统疾病的治疗，对CNS市场拥有超过35年的独到理解。   Neuraxpharm不断创新，推出新产品和解决方案以满足患者未满足的需求，并通过其产品线、合作伙伴关系和收购扩展其产品组合。   公司拥有超过1000名员工，并通过设在20多个欧洲国家、两个拉美国家、一个中东国家的直属机构，以及在全球50多个国家的合作伙伴，开发和商业化CNS产品。Neuraxpharm得到了Permira基金的支持。   Neuraxpharm在其位于西班牙的Neuraxpharm Pharmaceuticals（前身为Laboratorios Lesvi）工厂生产其众多药品。   更多信息，请访问 www.neuraxpharm.com。   关于曙方医药 曙方医药成立于2019年，是一家专注于遗传病、罕见病药物研发和商业化的创新型企业，致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。2020年，曙方医药从Minoryx获得leriglitazone在中国内地、香港及澳门特别行政区用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良的独家开发和商业化权益。2022年，曙方医药从Santhera获得伐莫洛龙在中国（包括香港、澳门和台湾）和东南亚地区用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）和其他罕见病的独家开发、商业化及一定条件下的生产权益。2024年12月，伐莫洛龙获中国国家药监局批准用于治疗四岁及以上DMD患者，成为国内首个获批DMD适应证的治疗药物。   曙方医药网站：www.sperogenix.com。     注释： [1] ADVANCE是一项关键性2/3期随机、双盲、安慰剂对照、开放标签扩展的临床研究，旨在评估leriglitazone在X-ALD男性患者中的疗效和安全性。 [2] CALYX是一项3期、多中心、随机（1:1）、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在比较leriglitazone在进行性cALD的成年男性患者中的疗效和安全性（https://clinicaltrials.gov/study/NCT05819866）。 http://www.sperogenix.com/news/676229f69b21711c034f57232024-12-18T01:48:38.000Zweekly0.5杜氏肌营养不良新药安迦利®在中国香港获批 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2024-12-18 09:48:38杜氏肌营养不良新药安迦利®在中国香港获批 news 公司新闻 || ''2024年12月17日，曙方医药宣布，继安迦利®AGAMREE®日前在中国内地获得批准后，中国香港卫生署亦正式批准安迦利® AGAMREE®用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者的新药上市申请。 2024年12月17日，曙方医药宣布，继安迦利®AGAMREE®日前在中国内地获得批准后，中国香港卫生署亦正式批准安迦利® AGAMREE®用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者的新药上市申请。   安迦利®是首个也是唯一在中国内地获批杜氏肌营养不良适应证的治疗药物，此前曾获国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物和优先审评程序。曙方医药拥有安迦利®在中国（包括香港、澳门和台湾）和东南亚地区用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应证的独家开发、商业化及一定条件下的生产权益。   杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，多从儿童期发病，该领域存在巨大的未满足医疗需求。安迦利®是目前唯一在美国、欧盟和中国均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，安迦利®有望成为DMD患者的标准治疗方案。 关于安迦利® AGAMREE® 安迦利® AGAMREE®（药品通用名：伐莫洛龙口服混悬液；英文名：vamorolone oral suspension）是一款原创新药，它是一种新型解离性皮质类固醇，在化学结构中的 9:11 位置上，羟基（OH）被改变成碳-碳双键，使安迦利®在具有强效抗炎特性的同时，具有更好的安全性特征。   在关键性研究Vision-DMD中，安迦利® 6 mg/kg/天和足量泼尼松0.75 mg/kg/天的疗效在所有运动功能中相似。该改善在长达48周的治疗期间持续存在。VBP15-LTE研究中长达30个月的数据显示，安迦利®组由卧位至站立所需时间（TTSTAND）速度均值始终高于基线值。 在安全性方面，足量的安迦利®与足量传统激素相比，安迦利®临床相关不良反应发生的频率和严重程度均较低，在行为异常、糖尿病、皮肤毛发改变、感染等不良事件上发生率更低，无白内障事件发生，并且对骨代谢、生长无有害影响。安迦利®更好的安全性使得长期足量规范治疗DMD成为可能。   安迦利®目前已在中国、美国、欧盟和英国获得批准。   关于杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传性肌病，主要影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。多数患者因呼吸或心力衰竭在30岁前死亡。口服糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案，长期使用可以延长患者的独立行走时间2-5年或更长，延长患者的生命及改善心肺功能。但研究显示，由于糖皮质激素存在诸多不良反应，中国DMD患者停药率达39.6%；仅仅54.1%患者应用每日激素方案（泼尼松/泼尼松龙0.3-0.75 mg/kg/天）超过1年。而不足量不规范的激素使用方式已被证实会导致疗效损失，无法达到最佳疗效。   关于曙方医药 曙方医药成立于2019年，是一家专注于遗传病、罕见病药物研发和商业化的创新型企业，致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。2022年，曙方医药从瑞士Santhera制药获得伐莫洛龙在中国（包括香港、澳门和台湾）和东南亚地区用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在上述所有地区的生产权益。   曙方医药网站：www.sperogenix.com   关于Santhera制药 Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病的创新药物开发及商业化，该疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有伐莫洛龙全球所有适应症的独家许可，伐莫洛龙已经获得美国FDA、欧盟EMA、英国MHRA和中国NMPA批准用于治疗DMD患者。Santhera 已将伐莫洛龙北美地区权益授予Catalyst制药，将大中华地区和东南亚地区权益授予曙方医药。   Santhera制药网站：www.santhera.com   参考文献： [1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link. [2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link. [3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link. [6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link. [7] McDonald CM, et al. Lancet. 2018;391:451–61. [8] Shu Zhang，et al. Orphanet J Rare Dis .2021 Apr 28;16(1):188. [9] Tong YR, et al. Front Neurol. 2020 Sep 30;11:572006. [10] Griggs RC, et al. Arch Neurol. 1991 Apr;48(4):383-8. [11] Guglieri M, et al. JAMA. 2022 Apr 19;327(15):1456-1468. http://www.sperogenix.com/rare_diseases?id=677f3f3e9b21711c034f57272026-05-09T08:29:49.000Zweekly0.5了解肾上腺脑白质营养不良 X-linked adrenoleukodystrophy rare_diseases cnPressRelease, Blog2026-05-9 16:29:49了解肾上腺脑白质营养不良 X-linked adrenoleukodystrophy rare_diseases || '' 肾上腺脑白质营养不良（X-linked adrenoleukodystrophy，ALD）是过氧化物酶体功能异常导致的脂代谢异常疾病。临床主要表现为大脑白质进行性脱髓鞘病变和肾上腺皮质功能不全。该病有两种遗传方式：①新生儿期发病的常染色遗传，较为少见；②儿童或青年期发病的Ｘ连锁隐性遗传。本病较为罕见，预后差，主要以听觉和视觉功能损害、智能减退、行为异常、运动障碍为主要表现。治疗以替代治疗为主，对于ALD患者应早诊断，并积极干预，以尽量提高患者的生活质量，延长生命。 病因和流行病学 该病由X染色体上（Xq28）ABCD1（adenosine triphosphate-binding cassette D1）基因突变引起，导致过氧化物酶体功能缺失，长链脂肪酸不能被β氧化，大量极长链脂肪酸（very long chain fatty，VLCFA）沉积于大脑白质和肾上腺，导致神经系统功能异常及肾上腺皮质功能减退。95％的患者为男性，而女性多为杂合子，属于疾病基因突变的携带者。男性ALD的发病率为1/21 000～1/15 500，而男性ALD和女性杂合子携带者的共同发病率为1/17 000。 临床表现 ALD临床表现多样。典型ALD患者出现中枢神经系统损害和肾上腺皮质功能低下两类症状。神经系统症状和肾上腺皮质功能减退的症状可同时出现或相继出现。少数患者可单独出现。肾上腺皮质功能不全的表现轻重不一。根据发病年龄、受累部位、进展速度等临床表型的差异，ALD分为7型，包括儿童脑型、青少年脑型、成人脑型、肾上腺脊髓神经病型（adrenomyeloneuropathy，AMN）、艾迪生型、无症状型和杂合子型。 1.儿童脑型 最为常见，占所有ALD患者35％。多在4～8岁发病。初期表现为注意力不集中、记忆力减退、学习困难、步态不稳、行为异常，后逐渐出现视觉和听觉下降、构音障碍、癫痫发作、共济失调、瘫痪、痴呆等症状。临床表现进行性加重，最终失明或耳聋，完全瘫痪。有的表现为去大脑强直状态，最终死于中枢性呼吸衰竭、脑疝、感染。多数患者在首次出现神经系统症状时，已有肾上腺皮质功能受损的表现。 2.青少年脑型 占所有ALD病人的4％～7％，多于10～20岁起病，临床表现类似于儿童脑型，该型进展缓慢。 3.成人脑型 占所有ALD病人的2％～4％，于20岁以后起病，颅内病变进展迅速，无AMN表现。 4.AMN型 约占ALD的27％，20岁后或中年起病，主要累及脊髓白质，周围神经病变较轻，无炎症性损伤。表现为下肢进行性痉挛性瘫痪、括约肌功能紊乱和性功能障碍。AMN进展较慢。 5. 艾迪生型 占ALD患者的10％～14％，发病年龄在2岁至成年期。以原发性肾上腺皮质功能不全为主要表现，包括皮肤色素沉着、虚弱无力、多汗、嗜盐，伴有呕吐、腹泻甚至低血压晕厥等。而神经系统的异常多在中年后出现。 6.无症状型 通过检查发现血极长链脂肪酸（VLCFA）升高或ABCD1基因存在突变，但患者无相应的临床症状。 7.杂合子型 ABCD1基因突变的女性携带者，可能会出现轻度的AMN症状。随着年龄增加，临床表现更加明显。在60岁后，65％的杂合子患者会出现AMN临床表现，但症状轻微。很少出现脑部症状、周围神经病及肾上腺皮质功能减退。 资料来源：国家卫健委发布的《罕见病诊疗指南（2019年版）》 声明：本站内容仅作疾病信息介绍，不涉及药品推荐或诊疗指导。 http://www.sperogenix.com/news/68804e039b21711c034f57372025-07-23T02:50:43.000Zweekly0.5安迦利®伐莫洛龙口服混悬液开出国内获批上市后首批处方 news 公司新闻cnPressRelease, Blog2025-07-23 10:50:43安迦利®伐莫洛龙口服混悬液开出国内获批上市后首批处方 news 公司新闻 || ''2025年7月23日，创新药安迦利®伐莫洛龙口服混悬液同时在全国多地开出产品国内获批上市后首批处方。 2025年7月23日，曙方医药用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的创新药安迦利®伐莫洛龙口服混悬液同时在全国多地开出产品国内获批上市后首批处方，安迦利®伐莫洛龙口服混悬液正式实现规模化临床应用，DMD领域开启“长期足量”规范化治疗新时代。 安迦利®伐莫洛龙口服混悬液于2024年12月获得国家药品监督管理局批准用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良患者，是国内首个获批杜氏肌营养不良适应证的治疗药物，此前已相继在美国和欧盟获批。 临床研究表明，安迦利®伐莫洛龙口服混悬液可改善DMD患者运动功能，且具有良好的安全性，更符合儿童期用药需求，使得长期足量规范治疗DMD成为可能，有望成为DMD患者的标准治疗方案。 安迦利®伐莫洛龙口服混悬液上市历程回顾 2022年1月 曙方医药从瑞士Santhera制药获得伐莫洛龙在中国（包括香港、澳门和台湾）和东南亚地区用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在上述所有地区的生产权益。 2022年3月 Santhera制药向美国食品药品管理局（FDA）滚动提交伐莫洛龙治疗杜氏肌营养不良的新药上市申请（NDA）。 2022年10月 Santhera制药向欧洲药品管理局（EMA）提交伐莫洛龙用于治疗杜氏肌营养不良的新药上市许可申请（MAA）。 2023年9月 伐莫洛龙获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物”程序。 2023年10月 美国食品药品管理局（FDA）正式批准伐莫洛龙用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良患者。 2023年12月 欧盟正式批准伐莫洛龙用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良患者，且不限于患者的潜在基因突变类型和步态分级。 2024年1月 英国正式批准伐莫洛龙用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良患者。 2024年3月 伐莫洛龙口服混悬液拟用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者的药品上市许可申请（NDA）获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，并被纳入优先审评程序。 2024年5月 依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需境外新药政策，伐莫洛龙落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院。 2024年7月 伐莫洛龙口服混悬液的新药上市申请获中国香港卫生署正式受理。 2024年12月 安迦利®伐莫洛龙口服混悬液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良患者。 2024年12月 安迦利®伐莫洛龙口服混悬液获中国香港卫生署正式批准用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良患者。 2025年7月 安迦利®伐莫洛龙口服混悬液同时在全国多地开出产品国内获批上市后首批处方。 关于曙方医药 曙方医药成立于2019年，总部位于江苏扬州高新区，是一家专注于中国遗传病、罕见病药物研发和商业化的创新型企业，致力于为中国罕见病患者提供具有临床可及性的产品，为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。 曙方医药网站：www.sperogenix.com http://www.sperogenix.com/illness?id=6982b1919b21711c034f57452026-05-09T08:27:11.000Zweekly0.5医学咨询与不良反应反馈 illness cnPressRelease, Blog2026-05-9 16:27:11医学咨询与不良反应反馈 illness || ''产品医学咨询或不浪反应反馈 对产品有任何医学咨询或不良反应反馈，请拨打热线：400-895-7528 或发邮件至：pvreport@sperogenix.com。 对产品有任何投诉，请拨打热线：400-895-7528 或发邮件至：quality_complain@sperogenix.com。 http://www.sperogenix.com/about2026-02-09T08:01:53.000Zweekly0.3关于我们cnPressRelease, Blog2026-02-9 16:01:53关于我们曙方医药是一家专注于中国遗传罕见疾病药物研发和商业化的创新型企业，致力于为中国罕见病患者提供具有临床可及性的产品，为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。 曙方医药成立于2019年，总部位于江苏扬州高新区，是一家专注于中国遗传罕见疾病药物研发和商业化的创新型企业，致力于为中国罕见病患者提供具有临床可及性的产品，为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。 http://www.sperogenix.com/specialist/6580eb2677a8c747f73a0c93/counselor2023-12-19T01:00:22.000Zweekly0.5昂秋青博士 曙方医药 cnPressRelease, Blog2023-12-19 09:00:22昂秋青博士 曙方医药 昂秋青博士拥有超过18年的临床开发丰富经验，曾在赛神医药、科伦药业、礼来、辉瑞、GSK担任首席医学官、全球临床科学负责人、医学总监和临床研究医生等职位，负责开发路径设计、试验设计、监管策略、临床运营、有效性和安全性评估，以支持全球和区域性临床试验，并成功在美国和中国注册多种适应症的多种化合物，包括在中国上市的治疗注意缺陷多动障碍的Strattera及治疗抑郁症的Cymbalta，在中国和美国上市的治疗躁郁症的Zyprexa。具有在中国、美国和日本管理多职能团队、供应商和承包商的国际化领导经验。拥有与美国和中国药物监管部门互动的丰富经验，主导了30多个不同临床阶段和不同治疗领域的跨境临床开发项目。 在加入制药行业前，昂博士在上海市精神卫生中心担任副教授、副主任医师，拥有11年的临床工作经验，曾作为编写组主要成员参与制订中国老年痴呆诊疗指南。 昂秋青博士1993年毕业于上海交通大学医学院医学专业，2000年于复旦大学医学院获神经影像学博士学位，曾参加高级管理人员工商管理硕士（EMBA）培训并获证书。http://www.sperogenix.com/specialist/620c58461af7815aaf8ff299/management2022-02-16T01:49:58.000Zweekly0.5严知愚 曙方医药 cnPressRelease, Blog2022-02-16 09:49:58严知愚 曙方医药 严知愚先生从事医药行业28年，拥有丰富的跨国医药企业中国高层管理经验，曾任赛诺菲巴斯德中国商业运营负责人、爱可泰隆中国总经理，曾在山德士中国和默克雪兰诺中国担任高级管理职位。管理经验涵盖临床开发与法规事务、产品线与产品策略、业务拓展、销售与市场、商业渠道管理及商业运营等各个方面。 严知愚先生1993年毕业于上海医科大学临床医学专业，曾在上海中山医院心内科从事临床工作。http://www.sperogenix.com/specialist/620c58191af7815aaf8ff298/management2022-08-09T02:12:57.000Zweekly0.5王晓晖 曙方医药 cnPressRelease, Blog2022-08-9 10:12:57王晓晖 曙方医药 王晓晖先生在中国医药行业拥有二十余年管理和从业经历，于2015年创办专注于罕见病孤儿药领域的罕友医药并担任CEO。 王晓晖先生拥有丰富的注册与法规事务、政府事务、医学事务、商业渠道管理等经验，曾任爱可泰隆中国注册和政府事务高级总监、默克雪兰诺中国医学和注册事务总监、曾供职于西安杨森。 王晓晖先生本科毕业于北京大学药学院，在中国医学科学院北京协和医学院医学生物技术研究所获得硕士学位。http://www.sperogenix.com/specialist/620c576d1af7815aaf8ff296/management2023-12-19T00:52:54.000Zweekly0.5昂秋青博士 曙方医药 cnPressRelease, Blog2023-12-19 08:52:54昂秋青博士 曙方医药 昂秋青博士拥有超过18年的临床开发丰富经验，曾在赛神医药、科伦药业、礼来、辉瑞、GSK担任首席医学官、全球临床科学负责人、医学总监和临床研究医生等职位，负责开发路径设计、试验设计、监管策略、临床运营、有效性和安全性评估，以支持全球和区域性临床试验，并成功在美国和中国注册多种适应症的多种化合物，包括在中国上市的治疗注意缺陷多动障碍的Strattera及治疗抑郁症的Cymbalta，在中国和美国上市的治疗躁郁症的Zyprexa。具有在中国、美国和日本管理多职能团队、供应商和承包商的国际化领导经验。拥有与美国和中国药物监管部门互动的丰富经验，主导了30多个不同临床阶段和不同治疗领域的跨境临床开发项目。 在加入制药行业前，昂博士在上海市精神卫生中心担任副教授、副主任医师，拥有11年的临床工作经验，曾作为编写组主要成员参与制订中国老年痴呆诊疗指南。 昂秋青博士1993年毕业于上海交通大学医学院医学专业，2000年于复旦大学医学院获神经影像学博士学位，曾参加高级管理人员工商管理硕士（EMBA）培训并获证书。http://www.sperogenix.com/specialist/606c010e1af7815aaf8ff27c/counselor2021-04-06T06:34:54.000Zweekly0.5Renato Skerlj博士 曙方医药 cnPressRelease, Blog2021-04-6 14:34:54Renato Skerlj博士 曙方医药 Renato Skerlj博士在发现和开发治疗癌症、感染、免疫介导和罕见疾病的小分子药物方面拥有30年的药学经验。 他是一位成就卓著的“药物猎人”，发明了两种已上市药物和多种临床阶段药物，其中包括2001年批准的抗感染药物Invanz®和2008年批准的干细胞动员剂Mozobil®。 Skerlj博士目前是一家为RNA介导疾病开发变革性小分子药物的公司Expansion Therapeutics的首席执行官。 此前，他是X4制药公司的创始人和首席科学官，负责开发Mavorxafor，该药物目前正处于WHIM综合征的3期临床试验以及华氏巨球蛋白血症的早期研究。 在此之前，他是Lysosomal Therapeutics药物发现和开发高级副总裁，发明和开发了治疗GBA帕金森病的LTI-291，目前已进入2期临床试验。 Skerlj博士曾任健赞公司小分子发现的负责人和药物化学副总裁，领导团队负责Venglustat的研发，该产品目前正开展多个晚期临床试验。 在加入健赞之前，Skerlj博士是上市公司AnorMED的管理团队成员，该公司2006年被健赞以5.8亿美元收购。 Skerlj博士是一位发明家，并在Mozobil®的成功开发和上市批准中发挥了关键作用。 他的职业生涯开始于默克和庄信万丰的研究职位。 Skerlj博士是52项专利的发明者，包括Invanz, Mozobil, Mavorxafor, Venglustat和LTI-291，发表了70篇科学出版物。 他是Vasomune Therapeutics和Kera Therapeutics的科学顾问委员会成员。 Skerlj博士在英属哥伦比亚大学获得合成有机化学博士学位，并在牛津大学和俄亥俄州立大学完成博士后研究。http://www.sperogenix.com/specialist/606c00a81af7815aaf8ff27b/counselor2021-04-06T06:33:12.000Zweekly0.5苏岭博士 曙方医药 cnPressRelease, Blog2021-04-6 14:33:12苏岭博士 曙方医药 苏岭博士目前是礼来亚洲基金的创业合伙人。他拥有30年的药物监管和临床开发经验。在他的职业生涯早期，他曾在中国卫生部药政管理局和美国食品药品管理局药审中心工作。他于1996年加入默克公司，随后在美国和中国的跨国制药公司担任了16年的各种研发和管理职位。他曾任美国默沙东研究实验室流行病学家、资深流行病学家和高级监管战略总监，默沙东中国医学总监，上海罗氏药物研发和医学总监，惠氏/辉瑞亚太区临床研究副总裁，诺华高级副总裁兼大中华区药物研发负责人。在以上任职期间，他成功在中国建立了药物临床研发机构，监督和管理了大量在中国和亚太地区的全球一期到四期临床试验，并为公司在该地区的药物研发项目提供领导和战略方向支持。2012至2016年，他担任盛德国际律师事务所生命科学战略顾问，为制药和生物技术公司提供认识中国监管环境、产品研发战略和执行、确保高质量的临床试验运营、监管政策和倡导项目等方面的咨询。他目前也是多个礼来亚洲基金投资组合公司的顾问。 苏博士曾任沈阳药科大学监管科学教授（2016-2020）。目前，他继续积极参与药物研发课程的开发和教学，包括担任研究生年度课程“临床研究管理”的课程主任，该课程由他在四年前领导开发。他目前还担任中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心研究员。 他是香港交易所（HKEX）于2018年4月实施生物技术公司新上市规则时生物科技咨询小组的创始成员。此外他曾担任中国监管机构众多项目的顾问，并参与制定法规、指导原则和培训项目。他曾任比尔和梅林达·盖茨基金会监管顾问（2012-2016）。 苏岭博士于2012至2013年当选为药物信息协会（DIA）全球理事会主席，也是该协会第一位来自亚洲地区的主席，并于2008至2014年担任DIA董事会成员。他目前是DIA的研究员和DIA科学和政策咨询委员会成员。 苏岭博士拥有中国上海医科大学药理学学士学位，美国北卡罗来纳大学教堂山分校药物临床开发硕士学位和流行病学博士学位。http://www.sperogenix.com/about?#leader2020-09-17T06:37:28.000Zweekly0.5 愿景cnPressRelease, Blog2020-09-17 14:37:28 愿景成为中国罕见病医药领域商业成功和备受尊重的领先企业。 http://www.sperogenix.com/about?#leader2020-09-17T06:37:40.000Zweekly0.5 使命cnPressRelease, Blog2020-09-17 14:37:40 使命致力于为中国罕见病患者提供先进的治疗药物和解决方案，缩短中国与发达国家和地区在罕见病诊疗方面的差距，解决中国罕见病领域未满足的医疗需求。 http://www.sperogenix.com/about?#leader2020-09-17T06:37:59.000Zweekly0.5 价值观cnPressRelease, Blog2020-09-17 14:37:59 价值观以医患需求为中心；高度的责任感和道德水准；学习不辍、创新不止。 http://www.sperogenix.com/investor/6580f44a77a8c747f73a0c982023-12-19T01:39:22.000Zweekly0.5景旭创投cnPressRelease, Blog2023-12-19 09:39:22景旭创投景旭创投是一家专注于医疗健康领域的专业投资机构，致力于围绕医疗健康产业链发掘优质企业并助力企业快速成长的价值投资。自2014年创立至今，景旭创投以早中期投资为主，成熟期投资为辅，不断完善在创新医疗器械、制药研发、连锁医疗服务、精准医疗等细分领域的投资布局。http://www.sperogenix.com/investor/5e0abc6c83572f7498202ed12020-01-20T05:31:19.000Zweekly0.5礼来亚洲基金cnPressRelease, Blog2020-01-20 13:31:19礼来亚洲基金礼来亚洲基金（LAV）是一家卓越的专注于生命科学和医疗健康行业投资的风险基金，总部位于中国上海，并在中国香港和美国硅谷设有办公室。LAV的长期愿景是建立以突破性产品战胜疾病战胜疾病并改善人类健康的伟大公司和成为杰出创业者寻求智慧资本时的可靠伙伴。http://www.sperogenix.com/investor/5e0abc5a83572f7498202ed02020-01-20T05:39:02.000Zweekly0.5晨兴创投cnPressRelease, Blog2020-01-20 13:39:02晨兴创投晨兴创投是晨兴集团从事高科技风险投资的机构。晨兴创投致力于帮助初创和成长型高科技企业，不仅向创业者们提供长期的风险投资，而且还向他们提供管理支持。晨兴创投于1992 年开始投资于中国大陆的高科技、媒体、通讯和生命科技项目。http://www.sperogenix.com/join?#career2020-01-20T07:20:04.000Zweekly0.3职业发展cnPressRelease, Blog2020-01-20 15:20:04职业发展我们坚信，员工是公司重要的资产，他们对于公司的成功发挥着举足轻重的作用。公司将根据所需岗位的职责对应聘者的资格、经验、才能和个人成就等方面进行选聘。公司招聘遵循以下原则：公开、公平、公正原则；竞争上岗和择优录取原则；内部选拔和外部招聘相结合原则。 公司寻求持续开发员工潜力，并为员工提供培训以帮助他们保持竞争优势。鉴于公司优先考虑员工的培养与发展，当内部岗位出现空缺时, 公司优先考虑内部提升，让符合岗位招聘条件（职位要求及任职资格）且绩效评估优秀的员工有机会得以晋升，对表现突出及有管理能力的员工，公司会对其提升或安排其他更合适的岗位。同时，内部调动对员工而言也是一个能够接触了解不同岗位，为未来发展提供更多的选择和机会。 http://www.sperogenix.com/join?#welfare2020-01-20T07:20:04.000Zweekly0.5薪酬体系cnPressRelease, Blog2020-01-20 15:20:04薪酬体系公司奉行的薪酬体系是对内具有公平性，对外具有竞争力。http://www.sperogenix.com/join?#welfare2020-01-20T07:20:04.000Zweekly0.5薪酬政策cnPressRelease, Blog2020-01-20 15:20:04薪酬政策薪酬制定将会根据公司/部门的战略目标进行调整（特别是人才招聘和留用战略），并参考各地情况（业务和法律环境）。http://www.sperogenix.com/join?#welfare2020-01-20T07:20:04.000Zweekly0.5调薪政策cnPressRelease, Blog2020-01-20 15:20:04调薪政策员工的个人收入的确定将参考公司内部薪资架构（包括不同的岗位级别）和员工的职位、责任、能力、经验及表现等因素。工资通常一年回顾一次。http://www.sperogenix.com/join?#welfare2020-01-20T07:20:04.000Zweekly0.5工资cnPressRelease, Blog2020-01-20 15:20:04工资基本工资，绩效工资http://www.sperogenix.com/join?#welfare2020-01-20T07:20:04.000Zweekly0.5奖金cnPressRelease, Blog2020-01-20 15:20:04奖金销售奖金，年终奖，特别奖http://www.sperogenix.com/join?#recruitment2024-04-18T07:41:27.000Zweekly0.5（高级）客户发展主管/经理 截止时间：2024年8月30日cnPressRelease, Blog2024-04-18 15:41:27（高级）客户发展主管/经理 截止时间：2024年8月30日职位描述： 主要目标： 1、 鉴别和开发相关治疗领域的关键客户，通过专业行为传递产品信息，并建立学术合作关系。 2、 评估市场潜力，寻求市场机会，执行区域销售、市场计划、达到销售目标。 3、 通过有效实施学术活动、为客户创造价值，同时确保资源利用最优化。 销售执行： 1、 根据区域销售计划完成销售目标。 2、 根据市场策略进行产品学术拜访沟通。 3、 计划、协调、开展区域性的学术推广活动。 4、 及时和医学部、市场部就产品和市场信息等进行沟通反馈。 销售管理： 1、 维护和及时更新客户联络和拜访等信息，根据公司要求录入相关客户管理系统。 2、 完成大区医学联络经理及公司统一要求的各类报表。 3、 参加周会，月会，季度会等并按要求汇报工作进展 4、 按公司要求及时填写并上交相关费用申请和报销报告。 区域管理： 1、 根据区域销售计划合理安排工作任务和制定工作目标，根据重要性做好时间分配和优先次序。 2、 根据区域销售计划管理相关学术推广活动费用和物资。 3、 评估现有客户和潜在客户需求，分析存在的障碍和问题，制定季度销售计划，并按计划实施。  产品、疾病和行业知识： 1、 通过自学、咨询内外部专家或参加公司安排的培训，掌握并不断更新疾病知识、公司产品和竞争品的相关知识。 2、 了解治疗领域、产品和竞品信息，并和销售、市场、医学团队及时分享沟通。 3、 作为和客户间的产品信息沟通桥梁，及时并恰当反馈相关信息。   任职条件： 1、 大学本科或专科相关学历，包括医药、护理、生物、营销等专业。 2、 至少3年医院销售工作经验，有特药经验优先考虑。 3、 具有大客户管理能力和谈判能力。 4、 优秀的沟通能力，包括书面文字和口头交谈。 5、 能够以专业的推广方式和客户建立和维护长期的合作关系。   请将简历投递至： amy.fu#sperogenix.com （将 # 替换为@） http://www.sperogenix.com/join?#recruitment2024-04-18T07:42:06.000Zweekly0.5（高级）医学经理 截止日期：2024年8月30日cnPressRelease, Blog2024-04-18 15:42:06（高级）医学经理 截止日期：2024年8月30日职位描述： 1.    制定并实施产品医学策略和计划，并确保与品牌计划保持一致； 2.    为全国级别的医学项目提供医学支持； 3.    作为品牌团队的关键成员，作为战略合作伙伴参与产品生命周期管理； 4.    开展上市后临床研究及研究者发起的临床研究，以解决未被满足的医学需求； 5.    为宣传材料的制定提供医学建议，审批及确保所有材料是合规的； 6.    建立，加强并保持与关键KOL的联系，分享疾病及产品领域的新进展及成果。 任职要求： 7.    临床专业硕士及以上学历，3年以上医药企业医疗事务相关工作经验； 8.    英语口语/书面流利； 9.    较强的跨部门合作和人际沟通能力； 10. 有神经免疫相关领域工作经验、制药公司医学顾问/经理经验者优先。 请将简历投递至 amy.fu#sperogenix.com (将 # 替换为 @) http://www.sperogenix.com/join?#recruitment2024-04-18T07:36:57.000Zweekly0.5（高级）渠道准入经理/副总监 截止日期：2024年8月30日cnPressRelease, Blog2024-04-18 15:36:57（高级）渠道准入经理/副总监 截止日期：2024年8月30日职位描述： 主要目标：  1. 支持医保推动和落地工作，协助支持集采、保供等相关政策落地。 2. 负责区域的药品招标事务，确保公司产品以合理价格挂网采购。  3. 管理区域内经销商渠道，搭建、调整及维持高效的分销网络架构； 4. 优化各级经销渠道库存水平，确保分销渠道畅通及目标终端的覆盖。 5. 促进目标医院的准入，维护产品的安全运营  渠道管理：  1. 按照市场策略建立和维护分销渠道；  2. 根据商业销售计划，完成商业销售目标，确保资金回笼； 3. 保持合理商业库存，满足目标终端覆盖需求； 4. 采集进销存数据，分析销售趋势及终端市场波动。  准入管理： 1. 根据国家及地方政策和医保制度，积极寻找准入路径；  2. 维护产品在省级医保系统和药品集中采购平台的正常运行；  3. 开发多渠道通路，提高疾病治疗的可及性和可负担性；  4. 收集、研究政策法规及变化，为决策提供政策信息支持。 大客户管理： 1. 根据业务部门目标医院覆盖计划，整合政策支持及经销商资源，配合业务部门开展医院准入工作;  2. 维护目标医院的产品运营，包括支付通路和双通道供应。 产品、疾病和行业知识： 1. 掌握并不断更新疾病知识、公司产品的相关知识;  2. 了解治疗领域、产品信息，并和销售、市场、医学团队及时分享沟通;  3. 作为和客户间的产品信息沟通桥梁，及时并恰当反馈相关信息。 任职要求： 1. 大学本科或专科相关学历，包括医药、护理、生物、营销等专业;  2. 至少 3 年医药行业商务或医院销售工作经验，有大客户管理和特药经验优先考虑;  3. 具有药品经营管理、市场准入和大客户管理的能力;  4. 优秀的沟通能力，包括书面文字和口头交谈; 5. 能够以专业的推广方式和客户建立和维护长期的合作关系。 请将简历投递至 amy.fu#sperogenix.com (将 # 替换为 @) http://www.sperogenix.com/join?#recruitment2024-04-18T07:42:33.000Zweekly0.5Business Development (Senior) Manager 截止日期：2024年8月30日cnPressRelease, Blog2024-04-18 15:42:33Business Development (Senior) Manager 截止日期：2024年8月30日职位描述： Build a thorough understanding of the company’s portfolio and related therapy area to screen and identify new partnership opportunities from a wide variety of sources. Conduct the feasibility studies on business model and evaluate various strategic business opportunities such as in-licensing, co-promotion, strategic alliance etc. and make recommendations on the business model.  Build financial modeling, scenario simulations, business forecast and get internal alignment on the business case.  Work closely with line manager to Lead Due Diligence and align with internal key stakeholders; develop a comprehensive Due Diligence report with close cross-functions collaboration. Support all other process in the BD deals such as term sheet preparation, and contracting process.  Facilitate cross-function discussions with key stakeholders including R&D, regulatory, legal, IP, Finance, and Medical to ensure clear objective alignment, efficient discussion and close teamwork on all BD projects.  Build & maintain robust competitive intelligence to Senior Management on market, sector, players and leading competing assets.  Manage a portfolio of partnerships, closely work with internal and external stakeholders to manage responsibilities, mitigate risks, and ensure alliance objectives are achieved.  Drive joint meetings (JSC, JDC, etc.) and communicate outcomes and insights for current and future assets; Provide strategic updates to governance team and senior management.  Guide internal project teams and leadership with respect to opportunities and constraints arising from each collaboration. 任职要求： Bachelor’ s degree or above, pharmacy or biology academic background preferred  At least 3-5 years’ experience of portfolio strategy, business development, management consulting, alliance management and/or relevant strategic experience, with focus on pharmaceutical industry  Outstanding analytical skills; e.g, conducting market research, portfolio analysis, developing business cases, building quantitative model. Experience building and maintaining complex market assessments and valuation models as MUST.  Excellent project management and analytical skills, with experience in an environment requiring significant data analysis and cross-functional interaction.  Interpersonal and leadership skills. Ability to work independently and manage collaborative relationships at all levels, including senior leadership team.  Excellent judgment and ability to address alliance partners and key stakeholders with sensitive issues.  Extensive knowledge of pharma industry.  Experiences from competitive intelligence, market research is a plus.  Good command of both written and oral English. 请将简历投递至 amy.fu#sperogenix.com (将 # 替换为 @) http://www.sperogenix.com/statement2026-02-09T08:02:43.000Zweekly0.3法律声明cnPressRelease, Blog2026-02-9 16:01:53法律声明   欢迎访问曙方医药网站。本网站提供的信息只能作为普通信息和教育目的使用。在访问和使用本网站之前，请认真阅读和分析下列使用条款。如果您访问并使用了本网站，说明您承认自己已经阅读、理解并同意遵守本使用条款。如果您不同意本使用条款，您将不能访问或使用本网站。    1. 网站的使用。    本网站提供的信息只能作为普通信息和教育目的使用。其中的某些内容是针对特定用户群，包括曙方医药的员工、客户、股东、医疗保健行业人员以及普通大众。您对本网站信息的访问和使用，将受本使用条款协议的约束。如果您访问和使用了本网站，就说明您已经无限制、无条件地同意接受本使用条款协议。      2. 内容。      曙方医药将做积极的努力，在网站上发布准确的最新信息，但对其准确性、时效性和完整性不做任何形式的保证或承担任何责任。您已经同意访问并使用本网站，并愿意承受其中的内容所具有的风险。曙方医药不承认自己做出或暗示过任何形式的保证，包括特定目的的适销性担保。曙方医药及其他参与本网站的设计、制作或发布的各方，均不对网站的访问和使用，或其中内容的任何错误或遗漏所导致的损失承担赔偿责任，包括但不限于直接的、偶然的、间接的或惩罚性的损失赔偿。这种限制包括因计算机设备的任何病毒所导致的损失。      3. 赔偿。      如果您本人违反了本使用条款中的规定，对于由此带来的全部损失、开销、赔偿和成本，包括适当的律师费用，您同意向无辜的曙方医药及其官员、董事、员工、代理商、供应商和第三方合作伙伴做出赔偿，以维护公司利益并继续支持本公司。      4. 隐私权。      曙方医药尊重本网站所有用户的隐私权。除非您自愿提供，我方不收集关于您的任何个人信息。如您不愿意我方收集您的个人信息，请不要将其提交。      如果你确实向我方提供了个人信息，例如您的姓名、邮递地址、电子邮件地址、电话号码和其他个人信息，我方可能通过电子邮件或信函的方式联系您，为您提供我们认为可能对您有益的信息。届时，您将有机会选择不接受该服务。我方不会将您发送给我方的信息出售或转让给本公司以外的其他方，但有可能仅为处理和邮递的目的将您的数据转给外包服务公司。我方将视您提交的电子邮件地址和任何个人信息为隐私，且曙方医药和任何外包服务公司将保证该等数据的保密性。在曙方医药内部，该等数据可能被传递给或提供给位于其他国家的经过授权的曙方医药员工。在任何时间，个人数据将得到保密。      非私人信息，例如问题、评论、构思和建议，应被视为不具有保密性，且曙方医药可为任何目的以任何方式自由披露或使用该等信息，而无须对您承担任何义务。      此外，我方可能在您的电脑中存储某些信息以提高您访问本网站的质量。在某些情况下，该等信息将帮助我们按照您的利益提供合适的内容，或者帮助我们在您多次访问本网站时避免要求提供同样的信息。对于大多数互联网浏览器来说，您可以从您的电脑硬盘中删除该等信息（被称为“cookies”），或者在 cookie存入您的电脑以前阻止所有的cookies或者接收提示。请参考您所使用的浏览器的使用说明或者帮助按键以了解更多关于cookie的内容。 本网站不适合十八岁以下儿童访问和使用。我方非常关注保护儿童的隐私权。我方无意收集十八岁以下儿童的任何个人信息。如果任何儿童向我方提供了个人信息，请该儿童的父母或监护人与我方联系。      如果在任何时间，您不希望我方联系您，或者如果您对本隐私权政策有任何问题，请与我方联系。      5. 第三方网站和链接。      本网站包含的一些链接涉及由第三方管理的其他网站，他们不在曙方医药的管辖范围之内。设立这样的链接仅仅为了方便您的使用。同样，本网站也可通过第三方管理的其他网站上的链接进行访问，他们不在曙方医药的管辖范围之内。曙方医药对这类网站所含信息的准确性、时效性和完整性不做任何形式的保证或承担任何责任，对这些内容所导致的任何损失或伤害不承担赔偿责任。 包含与第三方的链接，并不意味曙方医药认可并向您推荐了它们。      6. 医学信息。      本网站可能包含一些针对各种医疗条件及治疗方法的普通信息。这类信息只作为知识提供，不能取代向医生或其他有资格的医疗专业人士进行咨询。您不能将这里包含的信息用于医疗保健中问题或疾病的诊断。您必须自始至终向医生或其他有资格的医疗专业人士进行咨询。      7. 前瞻性声明。      此网站所包含的关于曙方医药的财务和经营业绩，业务计划和前景，线上产品和开发产品的前瞻性信息涉及大量风险和不确定性。实际结果可能与此前瞻性声明中所述的预测和项目不尽相同。这些风险和不确定因素包括：药学研发的内在不确定性；监管当局作出的关于是否和何时批准新药和补充药物的申请应用的决定以及关于标签和其他由他们作出的可能影响辉瑞公司产品的可用性和商业潜力的决定；竞争力的发展；新药品和现有药品的市场占有能力；来自辉瑞公司的专利和实效性的挑战；管理式医疗和卫生保健成本控制的趋势；政府的法律法规对医疗保健行业的影响，包括但不限于药品准入、价格和报销等方面；宏观经济环境，如利率和外汇汇率波动。曙方医药不承担任何义务来更新前瞻性声明。      8. 非保密信息。      按照我们的隐私权政策中规定的适当条款和条件，非保密信息指的是，您以电子邮件或其他方式经互联网发给我们，或在网站上张贴的任何信息或其他材料，如问题、评论、建议等类似内容。曙方医药不承担保护这类信息的义务。曙方医药可以按照自己的意愿，将包含在这些信息当中的任何主张、概念、技术秘诀或方法用于任何目的，包括但不限于产品的开发、制造和行销。      9. 商标。      所有的产品名称，无论是否以大号印刷体出现，或是否带有商标标志，除做特别说明外，均属于曙方医药及其下属企业、相关公司、特许经营者或合资企业合作伙伴的注册商标。除非得到允许，使用或误用这些商标或其他材料已被明令禁止，并有可能侵犯版权法、商标法、刑法、隐私权保护规定、出版、通信法规及条例。      10. 版权。      本网站的所有内容均受到版权法的保护。除非是在保留全部的版权和其他所有权声明的前提下用于非商业性个人参考，否则，不得对本网站的内容进行复制，使用后也不得再次复制、仿制或再次传播，而且在未得到曙方医药明确的书面许可之前，本网站上的任何信息、文本或文献，不得通过电子媒介或复印件被拷贝、展示、下载、传播、改写、仿制、再版或转发，或者在这些图形、文本或文献的基础上创作它们的派生作品。本网站包含的任何内容，除了获得了曙方医药或任何第三方的许可或授权，均不得理解为已获得赠予。      11. 条款的适用范围。      本网站及其内容符合中国的法律法规。虽然本网站的信息可以被中国以外的人士访问，但有关曙方医药产品的信息是专供中国居民使用的。其他国家可能会有与中国不同的法律法规和医疗保健习惯。通过本网站的链接，能够访问一些曙方医药各个部门及子公司制作的网站，它们有些位于中国境外，这些网站可能包含一些只适合当地具体国情的内容。曙方医药保留限制向任何个人、地区或辖区提供产品或服务的权利，本网站所提供的产品或服务在禁止使用的地区是无效的。      12. 适用法律。      本使用条款协议和您对本网站的使用，都将受到中华人民共和国法律的约束。与本网站相关的任何诉讼，将提交中国国际经济贸易仲裁委员会北京进行裁决。      13. 其他事项。      如果本协议中的任何规定违法、无效或不被支持，这些规定可以被分离出来，并不影响其它规定的可执行性。曙方医药可根据自己意愿保留随时对本网站的内容加以修改或删除的权利。 http://www.sperogenix.com/about?#strategy2021-04-06T06:43:17.000Zweekly0.5商业开发 BUSINESS DEVELOPMENTcnPressRelease, Blog2021-04-6 14:43:17商业开发 BUSINESS DEVELOPMENT引进先进疗法解决巨大未满足临床需求http://www.sperogenix.com/about?#strategy2021-04-06T06:44:36.000Zweekly0.5临床研发 CLINICAL DEVELOPMENTcnPressRelease, Blog2021-04-6 14:44:36临床研发 CLINICAL DEVELOPMENT加速海内外罕见病产品获批及上市http://www.sperogenix.com/about?#strategy2021-04-06T06:47:06.000Zweekly0.5客户赋能 CUSTOMER ENGAGEMENTcnPressRelease, Blog2021-04-6 14:47:06客户赋能 CUSTOMER ENGAGEMENT致力于最大化罕见病产品商业价值