2022年10月25日，和誉医药宣布其在研的CSF-1R抑制剂ABSK021获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，可进入对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究。2021年7月，曙方医药与和誉医药达成独家授权协议，在中国内地、香港及澳门特别行政区合作开发ABSK021针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）等神经系统罕见病领域适应症的应用。

ABSK021是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，是中国第一个自主研发并进入临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂。2022年7月20日，ABSK021被CDE认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。ABSK021已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验，并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。

CSF-1R信号传导是小胶质细胞发育和存活的必要条件，而存有大量活化的小胶质细胞是ALS病人神经退化的标志之一。临床前研究表明抑制CSF-1R可延缓多种ALS动物模型中的疾病进展。曙方医药正在与和誉医药开展深入合作，积极探索ABSK021在治疗ALS等神经系统罕见病中的潜力。

关于肌萎缩侧索硬化症

肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床特征为进行性加重的肢体无力、肌肉萎缩合并锥体束征，伴言语不清、吞咽困难等球部症状，呼吸肌受累可出现呼吸困难，并最终因营养和呼吸衰竭而死亡。中华医学会神经病学分会ALS协作组一项对全国医保数据的研究表明，中国ALS的年发病率为1.62/10万，年患病率为2.97/10万。目前该病尚缺乏特效治疗，预后不良，中位生存期仅为3至5年，对患者家庭和社会带来了沉重的照护及经济负担。

关于曙方医药

曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。

2020年9月，曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2021年7月，曙方医药与和誉医药达成独家授权协议，获得ABSK021用于非肿瘤神经系统罕见病适应症在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发、生产和商业化权益。2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症在大中华区的独家开发和商业化权益。

曙方医药网站：www.sperogenix.com

关于和誉医药

和誉医药（香港联交所代码：02256）是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。

自2016年成立以来，和誉医药已拥有由15种候选药物组成的产品管线，全面涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域，并已于全球四个国家及地区取得14项IND或临床试验批准。

和誉医药网站：www.abbisko.com。