2026年7月24日，西班牙Minoryx医药公司与其在欧洲的合作方Neuraxpharm集团宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议特别批准leriglitazone（NEZGLYAL®）上市，用于治疗2至12岁、脑部病灶钆（Gd）增强阴性的男性脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者，欧盟委员会预计将于2026年9月底批准药品上市许可。曙方医药是Minoryx医药公司在亚洲的合作方，并已于2020年9月自Minoryx获得leriglitazone在中国内地、香港及澳门特别行政区用于治疗肾上腺脑白质营养不良（ALD）的独家开发和商业化权益。

CHMP的积极意见主要基于一项2/3期NEXUS研究的结果，以及来自同情用药项目的其他真实世界证据。cALD是一种严重的致残性疾病，其特征为脑部出现脱髓鞘病灶，病情可迅速进展，导致急性神经功能恶化，患者通常在3至4年内死亡。目前尚无针对cALD的治疗药物获批上市。

Leriglitazone目前正在其他两个临床研究项目中进行评估，针对钆增强病灶的cALD男性成人患者的3期临床CALYX研究和针对Rett综合征儿童患者的2a期临床TREE研究预计将分别于2028年初和2026年底取得初步数据。

关于leriglitazone（NEZGLYAL®）

Leriglitazone是Minoryx医药公司研发的一款具有口服生物利用度、可穿透血脑屏障的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体γ（PPARγ）激动剂，正在开发用于治疗中枢神经系统（CNS）疾病。在多种疾病动物模型的临床前研究中，leriglitazone通过调节与神经炎症、脱髓鞘、线粒体功能障碍、氧化应激和轴突变性相关的通路，获得了临床前概念验证。

在临床试验中，leriglitazone在NEXUS研究的儿童cALD患者和ADVANCE研究的成人cALD患者中均显示出临床获益。NEXUS研究结果显示，儿童cALD患者在接受超过96周治疗后，或在接受造血干细胞移植（HSCT）前的一次访视时，临床和影像学状况均保持稳定。ADVANCE研究数据则显示，leriglitazone可减缓cALD疾病进展。截至目前，已有超过170例cALD患者接受过leriglitazone治疗。

Leriglitazone已获得美国食品药品管理局（FDA）和欧盟EMA的孤儿药认定，以及FDA的快速通道和罕见儿科疾病认定。曙方医药拥有leriglitazone在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。Minoryx已将leriglitazone欧洲地区权益独家授权给Neuraxpharm集团。

关于X-ALD和cALD

X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是一种罕见的神经退行性疾病，被纳入中国政府公布的《第一批罕见病目录》中。X-ALD的全球发病率约为每10万活产婴儿6-8例。患有X-ALD的男孩和成年男性在他们的一生中的任何时候都可能发展为脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD），其特征为脑部脱髓鞘损伤，这些损伤可能迅速进展，导致急性神经功能下降和死亡。这些损伤可能导致严重的症状，如失去自主运动能力、吞咽困难、失去沟通能力、皮质性盲和完全失禁以及死亡，平均生存时间为3至4年。

在儿童患者中，31%~35%的患儿出现进行性cALD，典型发病年龄在2~12岁之间。60%的成年患者随着时间的推移会发展成进行性cALD。目前尚无cALD治疗药物。在儿童中，造血干细胞移植（HSCT）可以控制疾病。然而，这是一种激进的治疗手段，并且只适用于部分患者。基于基因治疗的HSCT在全球许多地方不可使用，并且需要预先进行清髓性化疗并通常伴有严重的并发症。对成人患者开展HSCT的经验非常有限，且通常不推荐。

此外，所有成年X-ALD患者都会发展为肾上腺脊髓神经病（AMN）。这种形式会慢性进展，且由于治疗的预后较差，具有晚期AMN的cALD患者大多不符合HSCT的条件。

关于曙方医药

曙方医药成立于2019年，是一家专注于中国遗传罕见疾病药物研发和商业化的创新型企业,致力于为中国罕见病患者提供具有临床可及性的产品，为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。2020年，曙方医药从Minoryx获得leriglitazone在中国内地、香港及澳门特别行政区用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良的独家开发和商业化权益。2022年，曙方医药从Santhera获得伐莫洛龙（安迦利®）在中国（包括香港、澳门和台湾）和东南亚地区用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）和其他罕见病的独家开发、商业化及一定条件下的生产权益。2024年12月，伐莫洛龙获中国国家药监局批准用于治疗四岁及以上DMD患者，成为国内首个获批DMD适应证的治疗药物。

曙方医药网站：www.sperogenix.com。