2020年9月12日至13日，由蔻德罕见病中心（CORD）、四川大学华西医院联合主办的2020第九届罕见病高峰论坛在成都举行，曙方医药联合创始人、董事长、CEO严知愚先生应邀出席开幕式，并在“境外孤儿药准入中国的最佳路径”分论坛发表主题演讲。

严知愚先生在演讲中指出，在罕见病领域在研项目数量上中国和美欧发达国家和地区还存在较大差距，尤其是在早期临床阶段的参与相对不足。而中国在参与孤儿药国际临床研究方面具有众多比较优势，例如丰富的罕见病病例资源、相对完善的临床试验法规政策、数量众多的临床研究机构及经验丰富的临床研究人员。更早期参加国际多中心临床研究一方面能够使参加临床的中国患者能最早时间获得治疗机会，另一方面中国病例参加的临床数据使监管机构有信心快速批准药品在中国的上市。他同时发出呼吁：希望国内医药企业同临床研究机构和患者组织等利益相关方更紧密、更主动合作，推动中国更多加入早期国际多中心临床研究；呼吁政府相关部门完善鼓励国际多中心临床试验的法律法规，并研究出台鼓励罕见病临床研究相关行业/产业政策。随着中国新药研发水平的提高，临床研究能力的提升，未来中国必将从参与到引领全球罕见病临床研究。

据悉，此次高峰论坛邀请到来自国内外罕见病领域的政府官员、临床医生、医药企业、测序机构以及病友组织代表、患者及家属等通过“线上+线下”不同渠道参加大会，共同为罕见病医学研究、药物研发、社会保障、社会关爱等领域发展建言献策。