2023年9月16日，从中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网获悉，曙方医药联合Santhera制药申报的新药vamorolone被纳入“突破性治疗药物”程序，拟定适应症为2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。

根据《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），“突破性治疗药物”程序指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药，申请人可申请适用突破性治疗药物程序。药物被纳入 “突破性治疗”审评通道，意味着CDE将为其优先配置审评资源，加强沟通交流和指导，促进新药的研发。

杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，在中国发病率约为1/4560男婴，估算患者数量约10万人，国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物上市，该疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。Vamorolone关键临床试验（VISION-DMD）的积极临床数据表明，该试验达到了由卧位至站立所需时间（TTSTAND）的主要终点及其他次要终点，试验组结果优于安慰剂组且差异有统计学意义，同时vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。

此前曙方医药联合申报的vamorolone临床试验申请已获得CDE默示许可。另外，vamorolone已分别在美国和欧盟提交新药上市许可申请，并有望于2023年10月在美国获批。Vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。

2022年1月4日，曙方医药与Santhera制药宣布就vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得vamorolone在大中华区（包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾）用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益。

关于Vamorolone

Vamorolone是一款在研候选药物，其作用结合的受体与糖皮质激素作用结合的受体相同，但改变了其下游活性，因此被认为是一种解离型抗炎药。这种机制显示出vamorolone具有疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点——由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，不良事件的严重程度一般为轻至中度。Vamorolone是一款处于研究阶段的药物，目前尚未获任何卫生监管部门批准使用。

关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案。

关于曙方医药

曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金、晨兴创投和景旭创投的投资。

2020年9月，曙方医药与西班牙Minoryx公司达成独家授权协议，获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。2021年7月，曙方医药与和誉医药达成独家授权协议，获得ABSK021用于非肿瘤神经系统罕见病适应症在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发、生产和商业化权益。2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药达成独家授权协议，获得vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症在大中华区的独家开发和商业化权益。

曙方医药网站：www.sperogenix.com

关于Santhera制药

Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone是一款具有新作用模式的解离型类固醇，在一项针对杜氏肌营养不良患者的关键临床试验中作为糖皮质激素标准治疗的替代方案进行了研究。Santhera已经向美国FDA提交了vamorolone治疗DMD的新药上市申请，并已向欧洲EMA提交了上市许可申请。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。Santhera已将其首款获批产品Raxone®（艾地苯醌）用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团。

Santhera制药网站：www.santhera.com

参考资料：

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[7]https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/3d0db20b8d9aa0e73808e60b9529b97c